[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = JW중외제약의 통풍 신약 후보물질 '에파미뉴라드(URC102)'가 다국가 임상 3상에서 주력 개발 용량인 6mg의 유효성을 입증했다. 국내 통풍 치료 시장에서 가장 많이 처방되는 페북소스타트 40mg과 비교해 혈중 요산 감소 효과에서 비열등성을 넘어 통계적 우월성을 확인했다.

JW중외제약은 에파미뉴라드의 다국가 임상 3상 결과, 6mg 투여군이 기존 표준 치료제인 페북소스타트 40mg 대비 우수한 혈중 요산 감소 효과를 나타냈다고 11일 밝혔다.

에파미뉴라드는 사람 요산수송체(hURAT1)를 선택적으로 저해해 신장에서 요산의 재흡수를 억제하고 배설을 촉진하는 경구용 요산배설촉진제다. 혈중 요산 농도가 비정상적으로 높은 고요산혈증과 통풍 환자를 대상으로 개발되고 있다.

이번 임상 3상은 한국과 대만, 태국, 말레이시아, 싱가포르 등 아시아 5개국 52개 기관에서 통풍 환자 612명을 대상으로 진행됐다. 에파미뉴라드 6mg과 9mg의 유효성과 안전성을 요산생성억제제인 페북소스타트와 비교하는 다기관·무작위배정·이중눈가림·활성대조 방식으로 실시됐다.

1차 유효성 평가변수는 주 연구기간 마지막 세 차례의 혈청 요산 농도가 6mg/dL 미만에 도달한 환자의 비율이다.

분석 결과 에파미뉴라드 6mg 투여군의 목표 혈청 요산 농도 달성률은 50.0%로 나타났다. 152명 가운데 76명이 기준을 충족했다. 페북소스타트 40mg 투여군은 154명 가운데 59명인 38.3%가 목표치에 도달했다.

두 투여군 간 반응률 차이는 12.0%포인트였으며 95% 신뢰구간은 1.26~22.6으로 나타났다. 이에 따라 에파미뉴라드 6mg은 페북소스타트 40mg 대비 비열등성 기준을 충족하는 동시에 통계적 우월성까지 입증했다.

안전성에서도 두 치료군 간 큰 차이는 확인되지 않았다. 치료기간 중 이상사례 발생률을 비롯해 약물이상반응, 중대한 이상사례, 중대한 약물이상반응 및 특별관심 이상사례 발생률이 에파미뉴라드와 페북소스타트 투여군에서 유사한 수준으로 나타났다. 임상시험 기간 약물과 관련된 사망 사례는 보고되지 않았다.

다만 에파미뉴라드 고용량인 9mg에서는 페북소스타트 80mg 대비 1차 유효성 평가변수의 통계적 비열등성을 입증하지 못했다.

목표 혈청 요산 농도 달성률은 에파미뉴라드 9mg 투여군이 59.6%로 146명 가운데 87명이 기준을 충족했다. 페북소스타트 80mg 투여군에서는 150명 가운데 95명인 63.3%가 목표치에 도달했다. 양군의 반응률 차이는 약 4%포인트였다.

JW중외제약은 고용량 투여군의 전체 임상 데이터와 하위집단 분석을 통해 특정 환자군에서의 유효성을 추가로 검토하고 9mg 용량의 품목허가 추진 방향을 결정할 예정이다.

회사는 우선 주력 개발 용량인 6mg의 임상 결과를 토대로 국내 허가 절차에 속도를 낸다. 2027년 국내 품목허가를 목표로 신약허가신청(NDA)을 추진할 계획이다.

에파미뉴라드는 식품의약품안전처의 '신약 허가·심사 혁신 방안' 시범운영 과제로 선정됐다. JW중외제약은 지난 7월 두 차례에 걸쳐 허가 신청 전 대면회의를 마쳤으며 글로벌 시장 진출을 위한 기술제휴도 추진하고 있다.

에파미뉴라드가 허가될 경우 기존 요산생성억제제가 주도하는 국내 통풍 치료 시장에서 새로운 치료 선택지로 경쟁할 전망이다.

의약품 시장조사기관 유비스트에 따르면 지난해 국내 통풍 치료제 시장은 약 411억원 규모다. 이 가운데 페북소스타트 성분 제품의 처방액은 약 347억원으로 전체 시장의 84.4%를 차지했다. 특히 에파미뉴라드 6mg의 비교 대상인 페북소스타트 40mg은 약 260억원으로 전체 통풍 치료제 시장의 63% 이상을 차지했다.

글로벌 통풍 치료제 시장도 성장하고 있다. 글로벌 시장조사기관 그랜드 뷰 리서치는 관련 시장이 2024년 약 28억달러에서 2030년 약 41억달러 규모로 확대될 것으로 전망했다.

함은경 JW중외제약 대표는 "통풍 환자 증가와 기존 치료제의 안전성 우려 등으로 새로운 치료 옵션에 대한 시장의 미충족 수요가 매우 크다"며 "국내 통풍 치료제 시장에서 가장 많이 처방되는 페북소스타트 40mg 대비 우수한 효과와 안전성을 입증한 만큼 품목허가 절차를 차질 없이 준비하겠다"고 말했다.

sykim@newspim.com