[세종=뉴스핌] 신도경 기자 = 정부가 희귀·난치질환 환자들의 부담을 완화하기 위해 희귀질환 치료제 등재에 걸리는 기간을 식품의약품안전처 허가 심사 후 240일에서 100일 내로 단축한다. 이를 위해 허가, 급여적정성 평가, 협상 단계를 단축한다.

정부는 27일 오전 서울 중구 포스트타워에서 '희귀질환 치료제 접근성 향상을 위한 신속등재 추진방향 공청회'를 개최하고 이 같은 내용을 발표했다.

희귀질환자는 희귀질환관리법에 따라 정의되는 2만명 이하의 희소한 질병을 가진 환자다. 희귀질환 치료제는 환자 수가 워낙 적고 개발이 어려워 약값이 수천만원에서 수억원에 달하는 '초고가'인 경우가 많다.

건강보험 등재가 되지 않으면 환자가 이 비용을 고스란히 부담하기 때문에 약이 있어도 쓰지 못하는 비극이 발생한다. 등재가 되어야만 환자가 10% 수준의 비용을 부담하고 치료를 시작할 수 있다.

기존 제도에 따르면, 치료제 등재 기간은 식약처 허가 후 평균 240일 정도 소요된다. 식약처 심사에 120일, 건강보험심사평가원의 급여적정성 평가에 150일이 걸리기 때문이다. 이후 국민건강보험공단의 약가 협상에 60일이 추가되며 마지막으로 건강보험 제도의 최종 정책을 결정하는 보건복지부 건강보험정책심의위원회(건정심) 심의에 30일이 소요된다.

복지부는 희귀·난치질환 환자의 치료 접근성을 높이기 위해 식약처 허가 후 치료제 등재 기간을 100일 이내로 대폭 단축할 방침이다. 우선 식약처 허가 심사와 심평원의 급여적정성 평가를 병행 추진해 평가 기간을 1개월 내로 줄이기로 했다. 건보공단의 약가 협상 기간 역시 기존 60일에서 1개월로 절반 가까이 단축된다. 다만 최종 의결 기구인 복지부 건정심 심의에 소요되는 기간은 기존과 동일하다.

의약품의 건전한 건강보험 재정 지출과 효능 검증을 위해 '사후평가 및 급여반영' 체계도 본격화한다. 임상 성과평가 계획서 검토부터 실제 급여 반영까지 총 5년에 걸친 단계별 로드맵이 추진될 전망이다.

'급여 전' 단계에서는 임상 성과평가 계획서 평가가 이루어진다. 이 과정에서 제약사는 목표로 하는 성과와 효과성에 대한 자료제출 의무 등에 대한 계약서를 작성하게 된다. 급여 적용 이후 '1~3년차'에는 본격적으로 실사용 근거 등 자료수집이 진행된다. 4년차에는 축척된 자료를 기반으로 심평원 검토와 평가를 거친다. 5년차에는 급여를 반영해 약가를 유지하거나 인하하는 등 조정이 이뤄진다. 

복지부는 신속 등재 필요성이 큰 약제를 우선적으로 선정한다. 시범사업 신청 대상 요건은 희귀질환 치료제 중 외국에서 일정 수준 이상 급여가 적용되는 대상이다. 다만, 대체약제 유무와 질환 중증도 등을 종합적으로 검토해 대상을 선정한다.

복지부 관계자는 "공청회에서 나온 현장 의견을 수렴해 올해 하반기 시작을 목표로 하고 있다"고 설명했다.

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