[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 카이노스메드는 혁신 신약 'KM-819' 파킨슨 질환 및 다계통위축증(MSA)의 임상에서의 개념 증명 확인하고 근본적 치료 가능성을 기반으로 미국 탑티어 기관투자자 4개 기관과 실사를 진행 중에 있다고 14일 밝혔다.
카이노스메드가 기업설명회를 통해 발표한 임상 데이터는 'KM-819'의 다계통위축증 국내 임상2상의 이중맹검 해제에 따른 유효성 결과를 분석한 자료이다. 카이노스메드는 임상 데이터의 신뢰성 확보를 위해 제3의 분석기관에 분석을 의뢰했으며 유효성 평가 결과를 발표했다.
평가 지표는 ▲PET 이미징 분석 ▲국제 표준 척도 UMSARS 검사 ▲ UPDRS III 검사로 나뉜다. MSA 환자를 대상으로 실시한 임상시험의 유효성 평가를 위한 주요 지표에서 KM-819의 혁신적인 치료 효과를 확인하였다. 대조군 대비 치료군에서 병의 진행율이 낮거나 급속히 완화됨을 확인했다. 약물을 복용하였다가 중단하였을 때 병의 진행이 급속도로 진전되는 결과도 확인했다.
뿐만 아니라, MSA 환자의 행동개선 평가 결과를 해외 타 연구그룹과 문헌 비교 시, 자연사에 이른 MSA 환자들은 5~10의 수준으로 병이 급속히 진전된 반면 KM-819에서는 약물투여 후 9개월째 오히려 마이너스 점수가 나오기까지 했다. 이는 병의 진행을 지연/정지시키는 것을 넘어 오히려 개선시키는 결과로 해석할 수 있고, 환자의 운동기능성을 개선시키고 회복시키는 결과로 보였다.
KM-819 개발자인 김은희 카이노스메드 부사장은 "KM-819는 기존 타깃 물질인 알파시누클레인이 아니라 그 상위 물질인 FAF1을 타깃하는 부분과 도파민 신경세포를 보호하는 효과도 가지고 있어 차별화됐다"며 "파킨슨 질환과 유사한 병리기전을 가진 MSA에서도 좋은 결과를 보인 것에 놀랍고, FAF1의 치료 기능을 다시금 재증명 받는 것 같아 너무 고조됐다"고 전했다.
회사는 이번 기업설명회 개최 배경에 대해 "회사 내부적으로 처음 데이터를 확인하였을 때, 치료제가 전무하고 약물 반응이 거의 없는 질환에서 이러한 결과를 확인했다는 점에 내부전문가들은 모두 흥분을 했다. 소수 환자에서의 이상반응 이슈로 자진철회가 되었지만, 우리는 이것이 위기가 아닌 오히려 기회라고 생각하고, 라이센싱 아웃 혹은 투자유치를 성취할 수 있을 것이라고 확신했다"고 밝혔다.
카이노스메드 이기섭 대표이사는 "초기 결과를 확인한 닥터 발로우는 미국의 전문 통계회사를 활용하여 결과를 재검증을 하였고, 결과를 확신한 발로우 박사는 투자그룹 A로PD, MSA 질환에 관심이 많은 투자회사를 맞춤형으로 물색하여 공격적으로 드라이브를 하고 있다. 현재 그들로부터 큰 호응을 얻어 미국 투자기관 탑티어 4곳과 실사를 진행 중이다"며 "이번에 진행한 기업설명회는 재무적인 불안감 해소 등 그 동안 낮았던 회사의 신뢰도를 회복하기 위해 임상의 내용을 포함한 진행상황을 모두 솔직하게 오픈하고 우리의 자신감을 진정성 있게 알리기 위해 진행하게 됐다"고 설명했다.
이어 "국내 투자유치 시 기존 주주들의 부담감을 우려해 미국에서 투자유치를 진행하고 있는데, 이러한 우리의 쾌거를 자본시장에서 알아주지 않고, 오히려 우려의 보이스를 전달하는 것에 많은 아쉬움이 있다"며 "향후 목표한 바를 달성해 주주가치 제고 및 기업가치 재평가를 이루어낼 것"이라고 포부를 밝혔다
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