[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 헬릭스미스는 유전자치료제 후보물질 '엔젠시스'(VM202)가 샤르코마리투스병 (CMT) 1A형의 임상 1/2a상 시험계획을 식품의약품안전처로부터 승인받았다고 21일 밝혔다.

이번에 승인받은 임상 1/2a상은 270일간 CMT1A 환자 12명의 약화된 다리 근육에 VM202를 주사한 후 안전성 및 내약성을 평가한다. 

[로고=헬릭스미스]

CMT병은 운동신경과 감각신경의 점진적인 손상에 의해 팔과 다리의 근육이 위축되고 보행 장애가 발생하는 질환으로 희귀질환 중에서 환자 수가 가장 많다. CMT1A는 전체 CMT 환자의 약 40%를 차지하며, 국내 약 8000명, 전 세계 약 120만명 이상의 환자가 있는 것으로 알려져 있다. 

VM202는 간세포성장인자(HGF)를 발현하는 플라스미드 DNA를 이용한 유전자치료제다. 생체에서 HGF 단백질을 생산해 신경 재생, 혈관 생성, 근육 위축 방지 등의 효과를 나타내는 기전으로 작용한다.

회사는 VM202가 CMT 환자에서 근육 조직 재생, 세포 자멸사 억제, 항염증, 항섬유, 신경보호 활성으로 질환 진행이나 증세 악화를 지연할 수 있을 것으로 예상하고 있다. 

김선영 헬릭스미스 대표는 "식약처의 이번 임상 승인으로 VM202가 희귀질환인 샤르코-마리-투스병 치료에 사용될 수 있는 지를 조사할 수 있게 되었다"며 "VM202가 CMT1A 치료제로써도 사용될 수 있기를 바란다"라고 말했다.

allzero@newspim.com