[서울=뉴스핌] 이학준 기자 = 서울대학교 수의과대학 연구팀이 난치성 소아 치매 '니만-피크(Niemann-pick type C1)' 질환을 치료하는 방법을 제시했다.

서울대는 강경선 서울대 수의과대학 교수팀과 홍병희 서울대 자연과학대학 화학부 교수팀, 벤처기업 바이오그래핀이 참여한 공동연구에서 희귀 퇴행성 뇌질환 치료 효과를 처음 확인했다고 15일 밝혔다.

강 교수 연구팀은 나노 단위 탄소화합물인 그래핀양자점이 난치성 리소좀 축절질환인 C1형 니만-피크병 치료제로 콜레스테롤과의 결합능력을 갖고 있다는 것을 밝혀냈다. C1형 니만-피크병을 모델로하는 직접유도분화된 신경세포 리소좀에서 그래핀양자점이 콜레스테롤과 결합해 세포 내 축적을 억제한 것으로 나타난 것이다.

또 그래핀양자점이 사람의 뇌와 혈관 사이 혈뇌장벽(Blood-brain barrier)을 통과할 수 있음을 증명해 그래핀양자점을 뇌에 직접 투여할 필요 없이 복부 투여만으로도 손상된 뇌를 치료할 수 있다는 것을 확인했다.

니만-피크 질환은 콜레스테롤 수송체 단백질이 돌연변이 되면서 콜레스테롤과 지질이 세포 내에 축적되는 것이다. 영유아기부터 성인기까지 다양하지만 대부분 신생아 단계에서 황달 증상을 겪으며 성장해 운동 실조증, 기억력 감퇴 등 신경 퇴행적 증상이 지속되다 대부분 20세 이하에서 사망에 이르는 병이다. 현재까지는 이렇다 할 치료제는 없는 것으로 알려져 있다.

이번 연구는 세계적 학술단체인 미국화학회가 발간하는 나노 분야 국제학술지 '나노 레터스(Nano Letters)' 온라인판에 지난달 21일 게재됐다.

강 교수는 "그래핀양자점은 향후 C형 니만-피크병과 유사한 발병 기작 및 진행 과정을 보이는 다른 형태의 리소좀 축적질환 뿐 아니라 알츠하이머 등 퇴행성 뇌신경질환의 치료제로의 확장이 가능할 것"이라고 전했다.

홍 교수는 "바이오 벤처기업인 바이오그래핀으로 이전된 특허기술을 바탕으로 미국립보건원(NIH)과 협력해 유효성과 안정성을 검증하는 전임상·임상을 진행함과 동시에 미국식품의약국(FDA) 신속심사를 추진할 계획"이라고 했다.

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