[서울=뉴스핌] 백지현 기자 = 메드팩토는 데스모이드종양 치료를 목적으로 '백토서팁'과 '이매티닙'의 병용요법에 대해 허가 목적의 임상 2상 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 1일 밝혔다.
이번 임상은 진행성 데스모이드종양 환자 76명을 대상으로 백토서팁과 이매티닙 병용요법의 안전성과 유효성을 이매티닙 단독요법과 비교하는 다국가, 다기관, 무작위 배정 임상2상이다. 이 임상은 세브란스병원, 서울아산병원, 삼성서울병원 등에서 진행되며, 무진행생존기간(PFS)을 1차 지표 삼아 유효성을 평가하게 된다.
메드팩토가 신청한 데스모이드종양 임상은 미국을 포함한 다국적 임상으로, 추후 희귀질환에 대한 미국과 한국의 허가용 자료 제출의 근간이 될 수 있다는 점에 의의가 있다. 데스모이드종양은 공격성 섬유종증으로도 알려져 있는 희귀 질환으로 규제기관으로부터 허가된 의약품이 없는 실정이다. 다만, 중증 환자들에게는 이매티닙이 치료에 유효한 것으로 알려져 있으나, 치료 반응률이 높지 않아 대체 요법이 절실히 요구되고 있다.
앞서 메드팩토는 지난해 미국 임상종양학회(ASCO) 2020에서 백토서팁-이매티닙 병용 요법의 임상 1b상 결과, 6개월 무진행생존율(PFS)도 이매티닙 단독 요법 65~80% 대비 100%를 기록했다고 밝히며 고무적인 데이터를 제시한 바 있다.
5~8개월 객관적 반응률(ORR)의 경우 28.6%를 기록, 이는 이매티닙의 1년 단독 요법의 ORR인 11~13% 대비 2배 이상 높은 치료 반응률을 보였다.
메드팩토는 현재 희귀의약품 지정(ODD)을 위한 절차를 진행중이며, 패스트트랙도 추진할 계획이다. 미국 바이오제약사 에피자임의 '타즈베릭'(Tazverik)의 경우, 치료제가 없던 상피육종에 대해 희귀의약품 지정과 임상 2상 결과만으로 식품의약국(FDA) 품목허가 승인을 받은 바 있어 이 같은 전략으로 추진할 것으로 보인다.
메드팩토 관계자는 "이번 IND 제출은 백토서팁의 첫 허가용 임상으로 데스모이드종양을 시작으로 골육종 등 희귀난치성질환으로 지속 확대할 계획"이라고 덧붙였다.
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