세트멜라노타이드, 차세대 MC4R 작용제로 주목
'임시브리'의 확장되는 적응증과 틈새 전략
후천성 시상하부 비만 치료제로 승인 신청 준비
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< ① 리듬 파머수티컬스, 비만 시장 틈새 공략에 월가 "사라">에서 이어짐
[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 리듬 파머수티컬스(종목코드: RYTM)는 세트멜라노타이드(상품명: 임시브리)의 적응증을 확대하기 위해 노력하고 있다. 미국 식품의약국(FDA)은 2022년 6월 바르데-비들 증후군(BBS, 상염색체 열성형질로 유전되는 희귀 질환)을 앓고 있는 6세 이상 소아와 성인 환자의 만성 체중 관리 치료제로 임시브리를 승인했다. 이에 앞서 2020년 11월에는 프로-오피오멜라노코르틴(POMC)이나 렙틴 수용체(LEPR) 결핍증이 있는 성인과 6세 이상 소아 비만 환자에 대한 체중 조절제로 임시브리를 승인했다.
뇌의 시상하부 영역 손상으로 인한 비만 환자를 대상으로 진행한 임상 3상 TRANSCEND 시험 데이터를 바탕으로 리듬은 올해 3분기에 FDA와 유럽의약품청(EMA)에 후천성 시상하부 비만 치료제로서 세트멜라노타이드의 규제 승인을 신청할 계획이다. EU 집행위와 영국 의약품규제청(MHRA)은 지난 2021년 7월과 9월에 각각 임시브리를 POMC · LEPR 유전자 결핍증에 대한 성인과 6세 이상 소아 환자에 대한 비만 치료제로 승인한 바 있다.
데이비드 미커 리듬 파머수티컬스 회장 겸 최고경영자(CEO)는 "멜라노코르틴-4 수용체(MC4R) 작용제의 이러한 강력한 결과는 현재 후천성 시상하부 비만에 대해 진행 중인 1/2상 임상시험에서 차세대 MC4R 작용제 개발에 대한 자신감을 높여준다"고 말했다. 월가에서 스티펠의 폴 마테이스 애널리스트는 이번 새로운 적응증이 "빠른 매출 성장 가능성을 갖춘 블록버스터급 기회"라고 평가했다.
미 증시 투자자들은 비만 치료제 시장에 대한 높은 관심을 이어가고 있다. GLP-1(글루카곤 유사 펩타이드-1) 계열 약물인 위고비와 젭바운드는 2024년 각각 84억달러와 49억달러의 매출을 올렸으며, 월가는 비만 시장을 선도하는 이들 약물의 매출 증가세와 현재 개발되고 있는 다수 약물을 고려해 비만 치료제 시장이 연간 1000억달러 규모로 성장할 것으로 전망한다.
이러한 거대 시장을 앞두고 리듬 파머수티컬스는 특화된 틈새시장에 집중하는 전략을 취하고 있다. 세트멜라노타이드는 희귀한 비만 질환에 초점을 맞추고 있어 대형 제약사들이 주도하는 일반인 대상 비만 치료제 시장과 직접적인 경쟁을 피하면서도 뚜렷한 치료 효과를 보여주는 차별화된 약물로 자리매김하고 있다.
리듬 파머수티컬스의 성공적인 임상시험 결과와 주가 급등은 희귀 질환 치료 분야의 중요성과 잠재력을 다시 한번 확인시켜 준다. 비만이라는 공통된 증상을 다루지만 근본적인 원인과 작용 기전을 차별화함으로써 리듬 파머수티컬스는 거대한 비만 치료제 시장에서 자신만의 영역을 구축해 나가고 있다.
현재 월가 애널리스트들의 투자의견을 종합하면 '강력 매수'다. 애널리스트들은 후천성 시상하부 비만에 대해 승인된 치료법이 없다는 점에서, 이 분야에서 효과적인 치료법에 대한 높은 수요에 주목한다. 그러면서 리듬 파머수티컬스의 빠른 시장 침투 가능성이 있는 블록버스터 기회를 기대하고 있다.
CNBC 집계에 따르면, 리듬을 커버한 12개 투자은행(IB) 중에 5곳이 '강력 매수', 7곳이 '매수'를 추천했다. '보유' 이하 의견이 한 곳도 없이 모두 "사라"를 외친 것이다. 이들이 제시한 목표주가 평균은 78달러로 현재 주가에서 28.6% 추가 상승 여력을 나타낸다. 월가 최고 목표주가는 94달러, 최저 목표주가는 63달러다.
긍정적인 3상 임상 결과 발표 이후 투자은행들의 목표주가 상향 조정이 이어졌다. 뱅크오브아메리카(BofA) 증권의 타진 아마드 애널리스트는 투자의견을 '중립'에서 '매수'로 상향 조정하고 목표주가를 60달러에서 63달러로 올렸다. 현재 후천성 시상하부 비만에 대해 승인된 치료법이 없고 GLP-1 치료법이 제한적인 효과를 보이는 가운데 BofA는 최근 FDA의 인력 변경이 신약 승인 신청에 대한 검토 일정에 미칠 영향을 연구하는 한편 세트멜라노타이드 승인 가능성을 70%로 유지했다.
경영진은 2025년 3분기에 FDA에 추가 신약 승인 신청(sNDA)을 제출할 계획이며, 세트멜라노타이드의 획기적 치료제 지정으로 우선 심사를 받을 것으로 예상한다. BofA는 규제 명확성이 더 확보될 때까지 신중한 접근 방식을 제안하며 목표주가를 많이 올리지 않았는데, 이는 향후 이정표에 따라 추정치가 추가 상향될 수 있다는 얘기다.
캐너코드 제뉴이티는 목표주가를 81달러에서 92달러로 인상했다. 강력한 임상 결과에 따라 캐너코드 제뉴이티는 미국과 유럽에서 세트멜라노타이드의 새로운 적응증 승인에 대한 성공 확률을 이전 80%에서 100%로 대폭 상향 조정했다. 다만 2026년 1분기에 예상되는 일본 코호트 데이터에 추가 상승 여력이 있을 것으로 보고, 일본 시장에 대해서는 기존 70%의 승인 확률 추정치를 유지했다.
H.C.웨인라이트는 라구람 셀바라주 애널리스트는 리듬 목표주가를 70달러에서 80달러로 높여 잡았다. 셀바라주는 후천성 시상하부 비만 치료에서 세트멜라노타이드의 승인 확률 추정치를 65%에서 85%로 높였다. 이와 함께 최근 일본 후생성에서 세트멜라노타이드에 대한 희귀 의약품 지정이 이루어진 점에도 주목했다.
오펜하이머는 비만 분야 전문가인 브라이언 드보쉬 박사와의 최근 논의 이후 리듬 파머수티컬스에 대한 확신을 강화하고 76달러의 목표주가를 재확인했다. 오펜하이머는 후천성 시상하부 비만 적응증만으로도 세트멜라노타이드의 전 세계 최고(peak) 매출액이 15억달러를 넘어설 것으로 전망했다. 인상적인 효능을 고려했을 때 세트멜라노타이드가 후천성 시상하부 비만의 표준 치료법으로 자리매김할 것으로 내다봤다.
