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[서울=뉴스핌] 오상용 글로벌경제 전문기자 = 희귀 유전자 질환 치료제를 개발하는 캐프리코 테라퓨틱스(티커: CAPR)가 바이오 신약 출시를 위한 최종 단계에 다가섰다.

이 회사 주가는 최근 5거래일 100% 넘게 치솟았는데, 월가 투자은행들 사이에서는 이 정도로 끝날 랠리가 아니라는 판단이 뒤따랐다. 개발 약물의 적용 확장성을 감안할 때 당국 승인의 최종 관문을 넘어설 경우 주가는 300% 넘게 더 오를 수 있다고 기대했다.

1. DMD 심근증 치료

캐프리코는 현지시간 9월24일 "듀센 근이영양증(DMD)형 심근증 치료에 쓰일 `데라미오셀(Deramiocel : CAP-1002)`의 바이오 신약 승인 신청(BLA)을 오는 10월 진행할 것"이라고 밝혔다.

회사는 데라미오셀에 대한 당국의 전면 승인을 요청하는 BLA 제출을 10월중 시작해 연말까지 모든 제출 절차를 마무리할 것이라고 설명했다. 신약 개발의 9부 능선을 넘어선 셈이다. 당국의 승인이 내려지면 최초의 DMD형 심근증 치료제가 탄생한다.

데라미오셀 치료제는 건강한 사람의 심장 세포에서 얻은 `심장구형체 유래 세포(CDC: Cardiosphere-Derived Cell)`로 구성돼 있다. CDC는 캐프리코 설립에 참여했던 에두아르도 마르반 박사가 존스 홉킨스 대학 교수로 재직하던 시절 처음 발견한 물질로, 면역조절 능력과 함염 및 항섬유화 기능을 지닌 것으로 확인됐다.

데라미오셀은 CDC의 이러한 효능에 바탕해 DMD의 진행을 늦추도록 설계됐다. 

캐프리코 테라퓨틱스의 기업 로고 [사진=캐프리코]

그간의 임상 보고서에 따르면 데라미오셀을 정맥주사 형태로 1년에 4번 투여한 DMD 환자군에서는 심근증 진행 속도가 107% 느려졌고, 일부 환자는 증상 개선을 보였다. 투자은행 캔터 피츠제럴드는 "당국의 최종 심사가 남았지만 회사가 BLA 신청 단계에 들어선 것은 그간의 임상 실험과 데이터 분석 결과에 대한 자신감을 보여준다"고 평했다.

듀센 근이영양증(DMD)은 근육섬유의 세포 형성에 관여하는 디스트로핀 유전자의 *변이로 발병한다.

*X염색체의 p21 유전자 결함으로 디스트로핀 유전자의 엑손(Exon)이 소실되면 디스트로핀 합성이 이뤄지지 않게 돼 듀센 근이영양증으로 이어진다.

디스트로핀 생성이 줄거나 멈추면 근섬유가 퇴화해 근육이 약해진다. 디스트로핀이 완전히 소실되거나 정상인의 5% 미만으로 떨어지면 병증이 가장 심한 DMD로 발전하고 해당 수치가 정상인의 5~50% 정도로 줄어들면 병증이 상대적으로 덜한 베커 근이양증(BMD)으로 나타난다.

2. DMD 치료 시장

DMD는 보통 남자 아이에게서 많이 발병하는데 임상증상적 발현 시기는 2~3세의 유아기부터다. 병의 진행과 함께 팔다리의 근육은 물론이고 호흡기관 근육(횡경막 등)과 심장근육 등에 이상이 생긴다.

DMD를 앓는 아이들은 12세 무렵부터 휠체어 생활을 하는 경우가 대부분이다. 10대 후반 혹은 20대에 들어서면 호흡부전과 심근증을 앓게 돼 사망에 이르며 30세를 넘겨 생존하는 경우는 드물다. 현재 시판되는 DMD 치료제는 완치보다 주로 병의 진행 속도를 늦춰 생존 연령을 연장시키는 역할을 한다.

하버드 의과 대학이 진행한 유럽과 북미 지역 대상 연구에 따르면 DMD는 3500명중 1명 ~ 5050명중 1명꼴로 발병한다. 미국과 유럽에서는 연간 약 370만명과 390만명의 신생아가 출생하는데, 여기에 1.05의 남녀비율을 적용하면 미국에서는 매년 375~630명, 유럽에서는 395~664명의 DMD 환자가 생긴다.

캐프리코는 "현재 미국 내 1만5000명~2만명의 환자가 DMD를 앓고 있고, 전 세계적으로 해당 환자는 20만명에 달한다"고 추정했다.

듀센 근이영양증(DMD) 치료제 시장은 2023년 28억달러에서 2030년 274억달러에 이를 것으로 추정됐다 [출처 = 리서치앤마켓]

2023년 기준 DMD 치료제의 글로벌 시장 규모는 23억~28억달러로 추산됐다.

향후 시장 규모는 예측 기관에 따라 차이가 나는데, 리서치앤마켓의 분석에 따르면 연평균 38.6%의 속도로 성장해 2030년에는 전체 시장 규모가 274억달러에 이를 것으로 예상됐다. 코히어런트 마켓 인사이트는 그 규모가 최대 635억달러에 이를 것이라고 내다봤고, 시장 조사기관 IMARC의 경우 오는 2032년까지 55억달러로 성장할 것이라고 전망했다.

월가에서는 캐프리코의 신약 출시가 본격화할 경우 오는 2030~2033년 무렵의 연간 최대 매출 규모가 10억달러~20억달러에 이를 수 있다고 추정한다. 회사의 연간 주당순익(EPS)은 오는 2026년 0.26달러로 흑자 전환한 뒤, 2033년에는 11.06달러에 이를 것으로 예상됐다.

osy75@newspim.com