AI 핵심 요약
beta- GC녹십자가 6일 헌터라제 ICV가 페루 DIGEMID 품목허가를 획득했다고 밝혔다.
- 일본·러시아에 이은 세 번째 해외 허가로 추가 국가 진출을 추진한다.
- 뇌실 직접 투여로 중추신경 손상 물질을 줄여 인지 기능을 개선한다.
!AI가 자동 생성한 요약으로 정확하지 않을 수 있어요.
[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자는 뇌실투여형(Intracerebroventricular·ICV) 헌터증후군 치료제 '헌터라제 ICV'가 페루 의약품관리국(DIGEMID)으로부터 품목허가를 획득했다고 6일 밝혔다.
이번 허가는 일본과 러시아에 이어 세 번째로 획득한 해외 품목허가다. 추가 국가 진출도 지속 추진하고 있다.
헌터증후군 환자의 약 3분의 2는 중추신경계 손상을 동반하는 중증 형태로 알려져 있다. 질환이 진행될수록 인지 기능 저하와 행동 이상 등이 나타나며 환자의 삶의 질과 예후에도 큰 영향을 미친다.
헌터라제 ICV는 약물을 뇌실 내로 직접 투여하는 방식의 치료제로 월 1회 투약한다. 일본에서 진행된 임상시험 결과에 따르면 중추신경 손상의 주요 원인 물질인 헤파란 황산(Heparan Sulfate)을 유의미하게 감소시켰다. 환자의 인지 및 발달 기능이 안정적으로 유지되거나 개선되는 경향을 보였으며, 장기 추적 관찰에서도 효과가 지속적으로 확인됐다.
이재우 GC녹십자 개발본부장은 "확보된 장기 임상 데이터를 바탕으로 중증 헌터증후군의 미충족 의료 수요를 해소해 나갈 것"이라고 말했다.
한편 헌터증후군은 IDS(Iduronate-2-sulfatase) 효소 결핍으로 인해 체내 글리코사미노글리칸(GAG)이 축적되는 선천성 희귀질환이다. 골격 이상, 관절 변형, 호흡기 및 심장 기능 이상, 인지 기능 저하 등의 증상이 나타나며 주로 남자 어린이 10만∼15만명 중 1명 비율로 발생하는 것으로 알려져 있다.
기존 헌터증후군 치료제는 정맥주사 방식으로 투여돼 말초 증상 개선에는 효과를 보였지만, 혈뇌장벽(BBB)을 통과하지 못해 중추신경계 증상에는 한계가 있다는 지적이 제기돼 왔다. 이에 중증 환자 치료를 위한 중추신경계 직접 투여 방식의 치료제 개발 필요성이 꾸준히 제기됐다. GC녹십자는 미충족 의료 수요에 대응하기 위해 약물을 뇌실 내에 직접 투여하는 방식의 '헌터라제 ICV'를 개발했다.
sykim@newspim.com
