[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 치료제 후보물질 'EN001'의 임상 2a상 첫 환자 투여를 완료했다고 19일 밝혔다.

이엔셀은 삼성서울병원에서 첫 번째 환자 투여를 진행했으며, 21일에는 강동경희대병원에서 두 번째 환자 투여를 실시한다. 이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 주요 대학병원에서 21명의 환자를 대상으로 진행될 예정이다.

회사에 따르면 이번 임상 2a상은 위약군, 저용량군, 고용량군으로 나눠 위약 대비 치료 효과와 용량 반응성을 평가한다. 주요 평가지표는 24주 시점의 CMT 신경병척도 변화량이며, EN001의 반복 투여 효능과 최적 용량을 구체화할 계획이다.

EN001은 이엔셀의 핵심 플랫폼 기술인 'ENCT(ENCell Technology)'를 기반으로 제조된 동종 탯줄 유래 초기 계대중간엽줄기세포(MSC) 치료제다. 세포 노화를 최소화하고 재생 관련 인자 분비를 극대화하도록 설계됐으며, 손상된 말초신경의 수초 재생과 기능 회복을 유도한다. 앞선 임상 1b상에서는 우수한 안전성과 유효성 신호를 확보했다.

CMT는 현재 근본적인 치료제가 부재한 희귀질환이다. EN001은 첨단 바이오의약품으로 분류되는 세포치료제 후보물질로, 향후 임상 2상에서 안전성과 유효성이 확인될 경우 조건부 품목허가를 통한 조기 상업화 가능성이 있다.

이엔셀 관계자는 "이번 첫 투여는 CMT 환자들에게 실질적인 치료 대안을 제시하기 위한 의미 있는 첫걸음"이라며 "고품질 GMP 생산 역량과 독자적 배양 기술을 기반으로 임상 개발 속도를 높이겠다"고 말했다.

한편 이엔셀은 최근 근감소증 치료제의 임상 계획 변경 승인을 획득하는 등 CMT 외에도 다양한 근육계 난치성 질환으로 파이프라인을 확장하고 있다.

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