[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제 'NP3011(물질명 GC1130A)'이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 패스트트랙에 지정됐다고 10일 밝혔다.

패스트트랙은 중대하거나 미충족 의료 수요가 큰 질환에 대한 치료제 개발을 가속화하기 위한 FDA의 지원제도다. 패스트트랙으로 지정되면 각 개발단계에서 FDA와 수시로 미팅을 진행할 수 있는 등 다양한 지원을 받게 된다. 개발사는 FDA의 전폭적인 지원을 받으며 신약개발에 속도를 낼 수 있다.

MPS IIIA는 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 중추신경계의 점진적인 손상을 유발하는 중증 희귀질환이다. 현재까지 개발된 치료제가 없어 미충족 의료 수요가 높다. NP3011은 뇌실내직접투여법(ICV)을 통해 중추신경계(CNS)에 결손된 효소를 직접 공급한다.

앞서 회사는 지난 5월 FDA로부터 임상 1상 시험계획(IND)을 승인받은 바 있다. 임상 1상에서는 MPS IIIA 환자를 대상으로 NP3011의 안전성과 내약성 등을 평가할 계획이다. 희귀질환인 만큼 임상에 참여하는 환자 수가 적어 보다 신속한 임상결과 확인이 가능할 것으로 기대된다.

노벨파마 관계자는 "FDA의 희귀의약품(ODD), 소아희귀의약품(RPDD) 지정에 이어 패스트트랙 지원까지 받게 돼 세계 첫 MPS IIIA 치료제 개발에 더욱 속도를 낼 수 있게 됐다"며 "미국 임상 1상을 시작으로 한국, 일본 등 다국가 임상 준비에도 만전을 기하고 있다"고 전했다.

한편 노벨파마는 지난 2월 미국 샌디에고에서 열린 월드 심포지엄 2024 (WORLD Symposium 2024)에서 NP3011의 우수한 비임상 결과를 공개한 바 있다. MPS IIIA 질환 마우스 모델을 통해 NP3011의 헤파란 황산염 축적 감소 및 뇌병변 개선 효과를 증명해 높은 관심을 받았다.

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