노벨파마, 세계심포지엄서 산필리포증후군 A형 치료제 '비임상 결과 발표'

기사입력 : 2024년02월13일 09:04

최종수정 : 2024년02월13일 09:04

[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 희귀의약품 전문 바이오벤처 노벨파마가 '세계심포지엄 2024(WORLDSymposium 2024)'에서 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형(MPS IIIA) 치료제의 비임상 결과를 발표했다고 13일 밝혔다.

세계심포지엄 2024는 세계 각국의 리소좀 질환 분야 의료진 및 전문가들이 모여 리소좀축적질환(LSD) 관련 최신 치료법, 임상 현황 등을 공유하는 국제포럼이다. 올해는 지난 4일(현지시간)부터 9일까지 미국 샌디에이고에서 열렸다.

이번 심포지엄에서 노벨파마 창업자 겸 최고과학책임자(CSO)인 진동규 성균관대학교 의과대학 명예교수는 현재 개발 중인 MPS IIIA 치료제인 NP3011(물질명 GC1130A)의 비임상 결과를 포스터로 발표했다. 마우스 질환 모델에 뇌실 내 재조합 인간 헤파란 N 설파타제 효소 대체 요법을 적용해 헤파란 황산염(Heparan sulfate) 감소 효과와 뇌병변 개선 효능을 확인했다는 내용이다.

노벨파마, 세계심포지엄에서 산필리포증후군 A형 치료제 '비임상 결과 발표'. [사진=노벨파마]

MPS IIIA는 유전자 결함으로 인해 체내에 헤파란 황산염이 축적되는 열성 유전질환으로 심각한 뇌손상이 주요 증상이다. 대부분의 환자가 15세 전후에 사망하는 중증 희귀질환이지만 아직까지 허가 받은 치료제가 없다. 노벨파마는 GC녹십자와 공동으로 MPS IIIA 환자들의 뇌병변 치료를 위해 환자 체내에서는 발현되지 않는 헤파란 N 설파타제 효소를 뇌실 내 직접 투여(ICV)하는 방식으로 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발하고 있다.

노벨파마 관계자는 "산필리포증후군 A형은 현재까지 개발된 치료제가 없어 환자들의 미충족의료 수요가 매우 높다"며 "GC녹십자와 공동 개발 중인 NP3011 임상에 속도를 내 산필리포증후군 A형 환자 치료의 길을 열겠다"고 전했다.

한편 노벨파마는 희귀 소아질병 치료제를 개발하는 바이오벤처로 2017년에 설립됐다. MPS IIIA 외에도 모르퀴오증후군 B형(MPS IVB), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 극희귀질환을 주요 타겟으로 혁신신약을 개발 중이다. 최근 노벨파마가 개발 중인 MPS IIIA 치료제는 비임상 단계에서 증명된 효능과 안전성을 바탕으로 미국 FDA와 유럽 EMA로부터 희귀의약품지정(ODD)을 받았다.

nylee54@newspim.com

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기후동행카드, 고양·과천도 30일부터 [서울=뉴스핌] 이경화 기자 = 서울시는 '기후동행카드'가 오는 11월 30일 첫 차부터 고양시와 과천시까지 서비스를 확장한다고 21일 밝혔다. 이로써 서울~고양~과천을 오가는 시민들도 월 5만~6만원대로 기후동행카드의 무제한 혜택을 받을 수 있게 된다. 지난 1월 27일 서울 지역을 대상으로 출발한 기후동행카드는 3월 30일 김포골드라인, 8월 10일 진접선·별내선까지 확대됐다. 서울 공동생활권인 인구 100만의 대규모 도시 고양시와 지리적으로 서울시와 경기남부의 길목에 위치한 과천시까지 연결됨에 따라 수도권으로 본격 확대되는 계기가 될 것으로 시는 기대한다. 서울 외 지역 기후동행카드 이용 가능 도시철도 구간 [이미지=서울시] 서울시와 고양시, 과천시는 지난해 2~3월 기후동행카드 참여 업무협약을 체결한 이후 후속 논의를 통해 구체적인 시행방안을 마련하고 11월 30일 고양시(3호선·경의중앙선·서해선), 과천시(4호선)의 기후동행카드 참여를 확정지었다. 관계기관들과 함께 시스템 개발·최종 점검을 완료했다. 이번 확대로 3호선은 고양시 일산서구 대화역에서 서울시 송파구 오금역까지 모든 역사(44개)에서 기후동행카드를 이용할 수 있게 된다. 경의중앙선은 고양시 일산서구 탄현역에서 구리시 구리역까지 34개 역사, 서해선은 고양시 일산서구 일산역에서 서울시 강서구 김포공항역까지 7개 역사, 4호선은 남양주시 진접역에서 과천시 정부과천청사역사까지 34개 역사에서 기후동행카드를 이용할 수 있다. 이에 더해 현재 기후동행카드 서비스 범위에 이미 고양시를 경유하는 서울 시내버스 28개 노선과 과천시를 경유하는 6개 노선이 포함돼 있음을 고려하면 서울과 고양·과천을 통근·통학하는 약 17만 시민의 이동 편의가 더욱 증진될 것으로 보인다. 또 이용범위가 대폭 확대되면서 과천·고양 등 시민들도 기후동행카드의 다양한 문화 혜택을 동일하게 누릴 수 있다. 과천시 4호선 확대로 대공원역도 기후동행카드를 이용할 수 있는 만큼 방문 시 서울대공원 50% 할인 등 혜택을 참고하면 된다. 기후동행카드는 올해 1월 23일 서비스 시작 이후 70일 만에 100만 장이 팔리는 등 시범사업 단계부터 큰 호응이 확인된 바 있다. 7월부터 본사업에 들어가면서 청년할인권·관광객을 위한 단기권 등 다양한 혜택이 더해졌다. 평일 최대 이용자가 65만명이 넘어가는 등 인기가 지속되고 있다. 서울시는 고양·과천 지하철 적용을 시작으로 수도권 시민들에게도 실질적인 혜택을 제공할 수 있도록 관련 협의·시스템 개발 검토를 적극 추진할 계획이다. 향후 기후동행카드의 무제한 확장을 위한 타 경기도 지자체와의 논의 역시 급물살을 탈 것으로 기대된다고 시는 덧붙였다. 기후동행카드를 이용하려면 안드로이드 기반 휴대전화에서 '모바일티머니' 앱을 무료로 다운받아 충전하면 된다. 실물카드는 서울교통공사 1~8호선 고객안전실, 지하철 인근 편의점 등에서 구매한 후 서울교통공사 1~8호선, 9호선, 신림선·우이신설선 역사 내 충전기에서 권종을 선택·충전 후 사용할 수 있다. 기후동행카드의 고양시, 과천시 확대 등에 관한 자세한 내용은 고양시(031-909-9000), 과천시(02-3677-2285), 서울시 120 다산콜센터로 문의하면 된다. 윤종장 서울시 교통실장은 "김포·남양주·구리에 이어 고양·과천 확대로 경기도 동서남북 주요 시군까지 기후동행카드의 무제한 대중교통 혁신이 이어지고 있다"며 "교통비 절감·생활 편의·친환경 동참 등 일상 혁명을 수도권 시민들까지 누릴 수 있도록 수도권 지역 서비스 확대·편의 향상에 총력을 기울이겠다"고 말했다. kh99@newspim.com 2024-11-21 11:15