[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 에이프로젠 자회사 앱튼이 혁신신약 'GPC-100'의 글로벌 임상 3상 시험을 본격적으로 추진한다고 17일 밝혔다.

앱튼은 지난 8월 GPC-100의 글로벌 독점권을 확보한 후 미국 임상 2상 결과를 바탕으로 미국 식품의약국(FDA)과 협의를 거쳐 임상 3상 프로토콜을 확정했다. 이를 위해 에이프로젠 임상팀을 구성해 기존 GPC-100 임상 2상을 주도했던 미국 핵심 연구진과 협업할 계획이다.

회사에 따르면 임상팀은 레미케이드 바이오시밀러의 일본 및 미국 임상 3상 관리 경험과 허셉틴 바이오시밀러의 유럽의약청(EMA) 및 FDA 품목허가 추진 경험을 보유한 전문가들로 구성됐다. GPC-100의 유효성과 안전성 데이터를 가장 잘 이해하고 있는 기존 미국 연구 인력들을 3상 전면에 배치해 임상 3상 프로토콜 수립과 데이터 검증 작업을 신속하고 정교하게 진행할 예정이다.

앱튼은 임상 2상 데이터를 분석해 임상 3상 계획을 수립하고, 임상 3상을 위한 화학·제조·관리(CMC) 확인 및 FDA와의 임상 2상 종료 미팅을 순차적으로 진행한다. 동시에 과학자문위원회(SAB)를 재구축해 글로벌 제약사 출신 및 미국 주요 병원의 임상 의사 등 핵심 전문가들로 새롭게 구성한다. 임상 2상 준비에 참여했던 전문 임상 컨설턴트 그룹 및 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과의 협업을 강화해 FDA 가이드라인에 부합하는 임상 3상 시험계획서(IND) 신청 절차에 착수할 계획이다.

GPC-100은 다발성골수종을 비롯한 혈액암 환자를 대상으로 조혈모세포와 면역세포를 말초혈액으로 빠르게 이동시키는 가동화제다. 미국 임상 2상을 통해 FDA로부터 희귀의약품으로 지정됐으며, 기존 가동화제가 투약 후 10~14시간이 걸리는 데 반해 GPC-100은 1시간 이내에 조혈모세포와 면역세포를 증가시키는 특성을 보였다. 이 결과는 지난해 12월 미국혈액학회(ASH)에 구두 발표됐다.

앱튼은 희귀의약품 지정으로 FDA의 신속심사 제도를 활용할 수 있으며, 미국 출시 이후 특허 존속기간과 별도로 7년간 희귀의약품 독점권을 확보할 수 있다. 회사는 임상 3상을 통해 다발성골수종에서 신약허가를 확보한 후 급성골수성백혈병(AML), 겸상적혈구질환(SCD), 인비보 CAR-T 분야로 적응증을 확장할 계획이다.

앱튼 관계자는 "GPC-100의 임상2상을 성공리에 이끈 미국 연구진의 노하우와 검증된 임상 컨설턴트 네트워크, 새롭게 강화된 SAB의 전문성이 결합해 3상 추진에 더욱 속도가 붙을 것"이라며 "차질 없는 임상3상 진행으로 글로벌 시장에 고품질의 혁신신약을 조속히 선보일 수 있도록 전사적 역량을 집중하겠다"고 말다.

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