희귀병 DMD 신약 개발
DYNE-251 임상 순항
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[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 최근 스위스 제약사 노바티스가 미국 애비디티 바이오사이언시스(RNA)를 인수하기로 했다는 소식이 전해진 가운데 다인 테라퓨틱스(DYN)가 월가의 조명을 받고 있다.
애비디티에 이어 다음 바이아웃(buyout) 타깃으로 부상할 가능성이 높다는 의견에 힘이 실리면서 최근 5거래일 사이 40%를 훌쩍 웃도는 주가 폭등을 연출한 것.
노바티스의 애비디티 인수 가격이 120억달러로, 계약 체결 당시 주가를 기준으로 46.5%에 달하는 프리미엄을 적용하자 같은 분야에서 신약 개발을 추진중인 경쟁사 다인 테라퓨틱스의 몸값이 덩달아 뛰는 모양새다.
마켓워치는 노바티스가 커다란 프리미엄에 애비디티 인수를 결정한 데 대해 RNA(리보핵산) 치료제를 위한 업체의 약물 전달 플랫폼과 듀시엔 근이영양증(DMD) 치료제와 같은 후기 임상시험 중인 프로그램을 포함한 신경과학 분야의 임상 개발 프로그램 및 파이프라인에 대한 접근이 목적이라고 해석했다.
다인 테라퓨틱스는 애비디티의 RAN 분야 경쟁 업체로 꼽힌다. DMD(Duchenne Muscular Dystrophy) 치료제를 개발 중인데 에비디티보다 초기 단계의 임상시험을 진행중이다.
스티펠은 보고서에서 "경쟁사가 피인수될 때 똑같이 선택 받은 기업이라는 느낌이 투자자들 사이에 번질 수 있다"며 최근 다인 테라퓨틱스의 주가 급등 배경을 설명했다.
앞서 노바티스가 애비디티 인수에 관심을 보인다는 보도에 이미 강하게 상승한 애비디티 최근 주가에 상당한 프리미엄이 붙은 것은 인수 과정에 경쟁이 치열했다는 합리적 추론을 가능하게 한다고 보고서는 전했다.
다인 테라퓨틱스에 대해 스티펠은 "애비디티 인수합병(M&A)이 매우 긍정적인 검증에 해당한다"며 "근육 전달 기술의 예상 가치와 DMD를 포함한 희귀 질환 시장의 매력을 입증하기 때문"이라고 강조한다.
DMD는 가장 흔한 유형의 근이영양증으로, 주로 남아에게서 발생하는 희귀 유전 질환이다. X 염색체와 연관된 열성 유전 질환으로, 디스트로핀(dystrophin)이라는 단백질을 만드는 유전자의 돌연변이로 인해 발생한다. 디스트로핀은 근육 세포를 보호하는 중요한 단백질이다.
DMD는 보통 3~5세 경 증상이 나타나기 시작하고 점진적인 근육 약화와 퇴화 과정을 거치게 된다. 걷기와 뛰기, 계단 오르기가 어려워지고 대부분 10대 초반에 휠체어를 사용해야 하는 상태까지 악화된다. 심장이나 호흡기 근육도 영향을 받기 때문에 치명적인 유전 질환으로 꼽힌다.
남아 3500~5000명 중 한 명 꼴로 발생하는 DMD는 현재까지 완치법이 없고, 증상을 완화시키고 진행을 지연하는 치료만 가능하다. 평균 수명은 20~30대 초반으로 알려져 있다.
애비디티와 다인 테라퓨틱스가 개발중인 치료제는 DMD 환자들을 위한 새로운 RNA 기반 치료법이다. 노바티스가 대규모 투자를 강행하며 애비디티를 인수한 데 대해 월가는 관련 시장의 중요성과 의료 수요가 크기 때문이라고 설명한다.
나스닥 시장에서 거래되는 다인 테라퓨틱스 주가는 10월29일(현지시각) 23.63달러에 거래를 종료해 최근 5거래일 사이 44.35% 급등했다. 연초 이후 주가는 7% 선에서 하락했고, 지난 1년 사이 약 22% 내렸다.
최근 며칠 사이 주가가 강한 반전을 이룬 것은 노바티스의 에비디티 인수가 매수 심리를 자극한 결과라는 데 월가의 공감대가 형성됐다.
미국 메사추세츠 주에 본사를 둔 업체는 2017년 설립한 생명공학 스타트업으로, 주로 유전적으로 유발된 신경 근육 질환 환자들을 위한 혁신적인 치료제 개발에 주력한다.
업체는 독자적으로 개발한 플랫폼 포스(FORCE)를 활용해 근육과 중추신경계에 표적 전달이 가능한 치료제를 개발중이다. 아직 임상 단계의 기업으로 미국 식품의약청(FDA)의 승인을 받아 판매중인 약품은 없는 상태다.
주요 외신에 따르면 다인 테라퓨틱스가 개발중인 DMD 치료제 DYNE-251은 글로벌 1/2상 임상시험을 진행중이며, DMD 환자들 가운데 특별히 유전자 내부 '엑손 51(exon 51) 스키핑' 치료가 가능한 이들을 대상으로 설계됐다.
DYNE-251은 PMO(포스포로디아미데이트 모르폴리노 올리고뉴클레오타이드)라는 특수 유전자 조절 분자와 근육 세포 표면에 많이 존재하는 전이수용체(TfR1)에 결합하는 항체 조각(Fab)이 결합된 구조인데, 근육 세포까지 표적적으로 전달한 뒤 DMD 유전자의 pre-mRNA의 '엑손 51'이라는 영역을 건너뛰어 읽도록 유도한다.
이렇게 해서 결함이 있지만 기능성 단백질이 만들어지도록 하는 원리다. 일반적으로 DMD 환자는 디스트로핀이라는 중요한 근육 단백질이 거의 없거나 전혀 생산되지 않아 근육이 점차 약해진다.
DYNE-251은 근육 내 디스트로핀 수치를 증가시키고 근력과 운동 기능, 더 나아가 삶의 질을 개선하는 데 목표를 둔 신약 프로젝트다.
최근까지 임상 시험 결과는 고무적이라는 평가다. 임상 1/2상 중간 결과에서 체중 1kg 당 20mg 용량을 투여한 환자들에게서 6개월 시점에 기저치 대비 평균 8.72%의 디스트로핀이 추가로 생성된 사실이 확인됐다. 이는 기존에 승인된 엑손 51 스키핑 약물보다 월등히 높은 수치다.
운동 기능 평가 지표에서도 임상적으로 의미 있는 효과가 확인되고 있다고 업체와 미국 의학 전문 매체들은 전했다. 임상 시험에서 중대한 부작용이 보고되지 않아 안전성 측면에서도 DYNE-251의 최종 승인 가능성에 힘이 실린다.
보도에 따르면 DYNE-251은 미국 FDA에서 희귀 의약품, 소아 희귀 질환, 신속 검사, 혁신 치료제 지정을 받았다. 아울러 가까운 시일 안에 가속 승인(BLA) 신청이 예정돼 있다. 다인 테라퓨틱스는 2026년 중반 관련 데이터 발표 후 2026년 하반기 신속 승인 신청을 제출한다는 계획이다.
다인 테라퓨틱스는 DYNE-251 이외에도 엑손 45와 44, 53을 타깃으로 한 추가 파이프라인도 개발 중이다.
업체는 또 전임상 프로그램으로 안면견갑상완 근이영양증(FSHD)과 폼페병(Pompe disease) 치료제 개발에도 적극적인 움직임이다.
미국 의학 전문 매체에 따르면 엑손 스키핑 방식은 환자별 유전자 돌연변이의 종류에 따라 적용 가능하며, DYNE-251은 엑손 51이 적용 가능한 약 13%의 DMD 환자들에게 사용될 수 있다.
유전성 근육 질환 DMD의 근본적인 치료법이 아직 개발되지 않았다는 점에서 다인 테라퓨틱스의 신약 프로젝트가 갖는 의미가 크다고 관련 업계와 월가는 입을 모은다.
DYNE-251이 혁신적인 표적 전달 시스템과 강력한 엑손 스키핑 효과로 DMD 치료에 새로운 전환점이 될 수 있다는 의견이다.
shhwang@newspim.com
