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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 미국 바이오테크 기업 토닉스 파마슈티컬스 홀딩(종목코드: TNXP)이 새로운 섬유근육통 치료제 개발에 성공하며 바이오테크 업계의 새로운 강자로 부상하고 있다. 회사가 개발한 '톤마야(Tonmya™, TNX-102 SL)'가 8월 15일(현지 시각) 미국 식품의약국(FDA) 승인을 획득함에 따라 전 세계 4천만 명의 환자들에게 새로운 희망을 제시하게 됐다.

◆ 16년 공백을 깬 혁신적 치료법

토닉스 TNX-102 SL의 이번 FDA 승인은 의료계에서 각별한 의미를 갖는다. 섬유근육통 치료제로는 16년 만에 처음으로 승인된 신약이기 때문이다. 미국 내에서만 약 1천만 명, 전 세계적으로는 약 4천만 명의 환자가 이 질환으로 고통받고 있지만, 기존 치료제들의 효과는 제한적이었다.

톤마야는 사이클로벤자프린 염산염을 주성분으로 한 설하정으로, 기존 경구제와 달리 간의 초회 통과 대사를 우회해 빠른 흡수와 대사물질 생성 감소 효과를 보인다. 하루 한 번 취침 전 복용하는 비마약성 진통제로, 혀 밑 투여를 통해 빠르게 혈류로 흡수되는 혁신적 제형이다.

섬유근육통은 중추신경계의 감각 및 통증 신호가 과도하게 증폭되면서 발생하는 만성 통증 질환으로, 전신에 퍼지는 만성 통증, 회복되지 않는 수면, 극심한 피로감, 아침 관절 경직 등이 주요 증상이다. 환자의 80%가 여성으로 추정되며, 일상생활에 심각한 영향을 미치는 질환이다.

◆ 임상시험에서 입증된 우수한 효능

FDA 승인은 총 960명의 환자를 대상으로 진행된 두 건의 대규모 3상 임상시험 'RELIEF'와 'RESILIENT' 결과를 바탕으로 이뤄졌다. 각각 503명과 457명의 섬유근육통 성인 환자가 참여했으며, 미국 내 73개 의료기관에서 실시된 무작위, 이중맹검, 위약대조 연구였다.

두 연구 모두에서 톤마야는 14주 후 일일 통증 점수에서 위약 대비 유의미한 감소 효과를 확인했다. 특히 RESILIENT 연구에서는 톤마야 치료군이 11점 척도의 일일 통증 수치에서 평균 1.8점 감소한 반면, 위약군은 1.2점 감소에 그쳐 통계적으로 유의미한 차이를 보였다.

더욱 주목할 점은 톤마야를 복용한 참가자 중 더 높은 비율이 3개월 후 통증이 30% 이상 개선되는 임상적으로 의미 있는 결과를 경험했다는 것이다. 환자의 전반적 변화 인식, 수면 장애, 피로 측정 등 6가지 사전 지정된 주요 2차 평가변수에서도 통계적으로 유의미한 개선을 보였다.

안전성 측면에서도 우수한 결과를 나타냈다. 가장 흔하게 보고된 이상반응은 구강 감각 저하, 구강 불편감, 이물감 있는 맛, 졸음 등이었으며, 대부분 경미하고 1시간 미만 지속되는 일시적 증상으로 자연 해결됐다. 약물 관련 심각한 부작용이나 사망은 보고되지 않았다.

◆ 주가 급등과 시장의 기대감

이번 FDA 승인 소식은 주식시장에서 즉각적인 반응을 불러일으켰다. 토닉스 주가는 15일 정규장에서 51.35달러로 13.81% 하락 마감했으나, 뉴욕증시 마감 직전 FDA 승인 소식이 전해지면서 시간 외 거래에서 59.31달러로 15.50% 급등했다. 15일 종가 기준 시가총액은 4억4,906만달러를 기록했다.

올해 들어 토닉스 주가는 55.70% 상승했으며, 최근 1년간으로는 14.77% 오름세를 보이고 있다. 신약 기대감에 힘입어 지난해 12월 17일 장중 130달러까지 치솟아 52주 최고가를 기록했으나, 올해 3월 4일에는 6.76달러까지 하락해 52주 최저가를 찍는 등 높은 변동성을 보여왔다.

토닉스 파마슈티컬스는 지난 2월 5일, 나스닥의 최소 공모가 요건인 1달러를 충족하기 위해 1대 100 비율의 주식병합을 실시했다. 이번 조치는 상장 유지를 위한 전략적 결정으로, 주당 가격을 조정해 거래소의 기준을 만족시키기 위한 것이었다.

월가 애널리스트들의 평가는 긍정적이다. 현재 토닉스를 분석하는 얼라이언스 글로벌 파트너스와 잭스 스몰캡 리서치 모두 '매수'를 추천했다. 목표주가는 각각 70달러와 50달러로, 평균 목표주가 61.67달러는 현재 주가보다 20.1% 높은 수준이다.

◆ 의료계 전문가들의 호평

의료계 전문가들은 톤마야의 등장을 섬유근육통 치료의 패러다임 변화로 평가하고 있다. 미국 프로비던스 스웨디시 메디컬센터 류마티스 연구소장 필립 미즈 박사는 "수년간 대부분의 섬유근육통 환자들에게 충분한 치료 효과를 제공하지 못하는 제한된 옵션 속에서 해당 질환을 관리해왔다"며 "톤마야는 회복되지 않는 수면 문제를 직접 겨냥하는 혁신적인 치료 방식"이라고 평가했다.

섬유근육통 환자이자 미국 섬유근육통협회 설립자인 셰런 월드롭은 "지난 16년간 이 질환을 앓는 환자들은 적절한 치료 옵션 없이 방치돼 왔다"며 "이번 치료제 승인은 매우 고무적인 진전이며, 수백만 환자들에게 새로운 희망을 안겨줄 것"이라고 강조했다.

캔자스대학교 보건의료시스템의 안드레아 L. 채드윅 박사는 "톤마야는 혀 밑 투여 방식으로 빠르고 지속적인 통증 완화를 목표로 하며, 내약성 측면에서도 긍정적인 프로파일을 보인다"고 설명했다.

◆ 강력한 특허 포트폴리오로 시장 독점권 확보

토닉스는 톤마야에 대해 미국 특허청으로부터 2017년부터 2020년까지 총 5건의 특허를 취득했다. 프로텍틱(Protectic™) 보호 유텍틱 기술과 앵스트로 테크놀로지(Angstro-Technology™) 제형 등 독자적 조성물이 특허에 포함됐으며, 이들 특허는 톤마야의 미국 내 시장 독점권을 2034년까지 보장한다.

현재 심사 중인 사용 방법 관련 특허가 추가로 승인될 경우 독점 기간은 최대 2044년까지 연장될 수 있어, 장기적인 시장 지배력 확보가 가능할 것으로 전망된다. 이는 토닉스의 수익성 확보와 지속적인 연구개발 투자에 중요한 기반이 될 것으로 보인다.

◆ 4분기 상업화로 매출 급증 기대

토닉스 최고경영자(CEO) 세스 레더먼 박사는 올해 4분기 중 환자들에게 톤마야를 제공할 수 있을 것으로 기대한다고 밝혔다. 톤마야는 오는 4분기부터 미국 내 성인 환자를 대상으로 상업적 판매가 시작될 예정이다.

애널리스트들은 TNX-102 SL 출시를 계기로 토닉스의 매출이 급격히 개선될 것으로 전망하고 있다. 코이핀 집계에 따르면 2025회계연도 매출은 전년 대비 13.81% 감소한 870만달러에 그칠 것으로 추정되지만, 2026회계연도에는 9,417만달러로 982.38% 폭증할 것으로 예상된다. 2027회계연도에는 매출이 17.69% 늘어 1억1,083만달러에 달할 것으로 추정된다.

현재 토닉스의 주된 매출원은 편두통 치료제인 젬브레이스 심터치(Zembrace® SymTouch®, 주사제)와 토심라(Tosymra®, 비강 분무제)로, 분기 매출이 약 200만달러 수준이다. 하지만 매출원가와 판관비가 이를 초과하고 있어 TNX-102 SL 출시 전까지는 적자가 지속될 전망이다.

kimhyun01@newspim.com

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