[GAM] 웨이브 82% 폭등...인간 대상 첫 'RNA 편집' 임상 성공②

기사입력 : 2024년10월23일 22:24

최종수정 : 2024년10월23일 22:25

RNA 편집의 새 지평…웨이브 WVE-006 주목
임상서 AAT 증가...AATD 치료 가능성 확인
RNA 편집, 크리스퍼 가위보다 안전한 대안

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<웨이브 82% 폭등...인간 대상 첫 'RNA 편집' 임상 성공①>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 웨이브 라이프 사이언시스(종목코드: WVE)의 알파-1 항트립신 결핍증(AATD) 치료를 위한 'WVE-006' 약물은 올리고뉴클레오타이드라고 불리는 핵산 가닥으로 만들어졌다. 올리고뉴클레오타이드는 세포 내에 있는 RNA 아데노신 탈아미노 효소(ADAR)를 모집하여 메신저RNA(mRNA)의 단일 염기를 변경한다. 이를 통해 AATD와 같은 유전 질환을 앓고 있는 사람들의 단백질 생성에 대한 왜곡된 명령을 수정한다.

이론적으로는 RNA 편집은 크리스퍼(CRISPR) 유전자 편집과 같은 접근 방식으로 DNA를 영구적으로 변경하는데 따라 내재된 위험을 회피할 수 있다. 올해 2월 16일 과학 전문지 '네이처'는 RNA 편집은 크리스퍼 유전자 가위와 같은 DNA 편집 기술보다 더 안정적이고 유연한 대안이 될 가능성이 크다며 웨이브 라이프 사이언시스의 치료법을 예로 들기도 했다.

웨이브 라이프 사이언시스 연구실 [사진=업체 제공]

크리스퍼 유전자 가위의 위험 중 하나는 표적으로 삼은 유전자 영역 외부에 의도하지 않은 변화를 일으키는 것이다. 크리스퍼 유전자 가위와 달리 RNA 편집은 유전자를 바꾸지 않는다. 또 RNA 분자는 빠르게 분해되기 때문에 RNA 편집 치료 효과는 일시적이다.

이는 치료 효과가 지속되는 기간이 짧을 수 있다는 단점인 동시에 영구적인 변화를 일으키지 않는다는 점에서 오히려 안전상의 이점을 제공할 수도 있다. RNA 편집 기술 개발자들은 유전자 편집으로 DNA를 잘못 잘라 장기적인 피해가 발생할 위험을 회피하는 데 도움이 될 것이라고 주장한다. 아울러 RNA 편집은 단백질 발현을 보다 정밀하게 조정할 수 있고 여러 번 투여도 가능하다고 강조한다.

웨이브 라이프 사이언시스의 폴 볼노 최고경영자(CEO)는 16일 성명에서 "단일 용량으로 관찰한 mRNA 편집 수준은 예상을 뛰어넘었으며, 전임상 데이터에 따르면 반복 투여를 통해 M-AAT 수치가 계속해서 증가할 것으로 예상된다"면서 "이러한 초기 데이터는 WVE-006의 지속성, 편리한 피하 투여와 함께 동급 최강 프로파일을 뒷받침한다"고 밝혔다. 웨이브는 2025년에 다회 투여 임상시험 데이터를 공개할 계획이다.

아직 초기 단계이기는 하지만 웨이브의 임상 시험 결과는 최근 바이오테크와 제약사 모두로부터 상당한 관심과 투자를 받고 있는 RNA 편집 분야에서 한 걸음 더 앞으로 나아간 것이다. 웨이브는 아시디언 테라퓨틱스(Ascidian Therapeutics, 비상장)와 함께 인간 대상 임상시험에서 RNA 편집 의약품 후보물질을 보유한 단 두 회사 중 하나다.

따라서 투자자와 애널리스트들은 RNA 편집 기술이 실제로 얼마나 잘 작동할 수 있는지를 가늠하는 척도로서 웨이브의 임상 시험을 면밀히 지켜봐 왔다. 이번 임상 시험에서 웨이브는 두 환자에게 WVE-006 약물을 단 한 번 투여했지만, 치료 효과는 애널리스트들이 예상했던 것보다 더 강력하고 오래 지속되는 것으로 나타났다.

이 소식에 RNA 편집 분야에서 경쟁하는 코로 바이오(KRRO)와 프로큐알 테라퓨틱스(PRQR)의 주가도 웨이브 라이프 사이언스의 주가와 동반 상승했다. 2018년 설립돼 미국 매사추세츠주에 본사를 둔 코로 바이오의 주가는 16일 77달러로 전일 대비 93.66% 치솟았고, 2012년 설립돼 네덜란드 라이덴에 본사를 두고 있는 프로큐알 주가는 4.02달러로 122.10% 폭등 마감했다.

코로 바이오도 AATD에 대한 RNA 편집 치료법을 연구하고 있으며, 올해 말까지 규제 당국에 임상 시험 개시를 요청할 계획이다. 코로 바이오에 대해 '시장수익률 상회' 투자의견을 내고 있는 RBC 캐피털 마켓츠의 루카 이시 애널리스트는 "웨이브 라이프 사이언시스의 데이터는 더 넓은 분야에 환상적인 소식이라고 생각한다"고 말했다. 윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 "코로 바이오가 동급 최고의 메신저 RNA 편집 플랫폼을 보유할 수 있다"고 내다봤다.

초기 효능이 애널리스트들의 예상을 뛰어넘자 월가는 웨이브의 WVE-006 약물에 대한 잠재력을 높이 평가했다. 이 약물이 시장에 출시되려면 앞으로 몇년이 걸리겠지만, 이번에 공개된 데이터는 RNA 편집 치료법에 대한 최초의 인간 대상 데이터이자 RNA 편집 기술에 대한 검증으로서 RNA 편집 분야의 랜드마크가 될 것이라고 블룸버그는 보도했다.

B.라일리 증권의 매디슨 엘-사디 애널리스트는 "우리가 생각했던 대로 실제로 인간에게 작용하는 것을 본 것은 이번이 처음"이라면서 "단 한 번의 투여로 이러한 효과를 볼 수 있다는 사실은 정말 유망한 일"이라고 말했다. 미즈호 증권의 살림 시드 애널리스트는 "이건은 우리가 아는 한 웨이브 라이프 사이언시스나 다른 회사에서 나온 RNA 편집에 대한 최초의 임상 데이터"라고 강조했다.

리링크 파트너스의 조셉 슈워츠 애널리스트는 이 연구 결과가 "인간을 대상으로 한 ADAR RNA 편집의 강력한 시연이며 웨이브의 기술에 대한 임상적 검증을 제공한다"고 말했다. 윌리엄 블레어의 마일스 민터 애널리스트는 "우리는 이를 장벽을 허무는 동시에 더 중요하게는 ADAR 분야를 더 광범위하게 활성화하는 이벤트로 보고 있다"고 밝혔다.

한편 웨이브는 15일 규제 당국에 제출한 서류에서 일본 다케다제약이 웨이브가 헌팅턴병 치료제로 개발 중인 RNA 약물에 대한 라이선스 계약을 거부했다고 밝혔다. 웨이브는 이 약물의 가속 승인을 추진할 수 있는지에 대한 규제 당국의 피드백을 기다리고 있으며, 이 서류에서 해당 프로그램이 "잠재적 파트너들로부터 상당한 관심을 불러일으켰다"고 주장했다.

이에 대해 리링크의 슈워츠는 "이제 웨이브는 독립적으로 헌팅턴병 치료제를 개발하거나 다른 파트너를 찾을 수 있게 됐다"면서 "우리가 경영진을 만났을 때 그들은 이에 대해 단순히 다케다의 전략 파이프라인 우선순위 문제라고 말했고, 웨이브는 가속 승인 가능성에 대해 여전히 긍정적으로 보고 있다"고 말했다.

웨이브에 대한 월가의 투자의견을 종합하면 '매수'다. 미 경제 매체 CNBC 집계에 따르면, 10개 투자은행(IB) 중에 2곳이 '강력 매수', 7곳이 '매수'를 추천했고, 1곳은 '보유' 의견을 냈다. 이들이 제시한 목표주가 평균은 18.70달러로 앞으로 1년간 25.5% 상승 여력을 나타낸다. 월가 최고 목표주가는 22달러, 최저 목표주가는 7달러다.

오는 10월 30일에 열리는 '연례 리서치 데이'에 웨이브는 WVE-006 메커니즘 증명 데이터와 함께 웨이브가 전액 출자한 새로운 GalNAc-RNA 편집 프로그램과 비만 관련 WVE-007(INHBE GalNAc-siRNA) 프로그램에 대한 새로운 전임상 데이터를 포함한 업데이트를 발표할 예정이다.

kimhyun01@newspim.com

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"딥시크 부당하게 데이터 수집했을 수도" [뉴욕=뉴스핌] 김민정 특파원 = 미국 인공지능(AI) 스타트업 오픈AI는 중국 딥시크(DeepSeek)가 부당하게 회사의 데이터를 수집했을 가능성을 제기했다. 29일(현지시간) 뉴욕타임스(NYT)에 따르면 오픈AI는 딥시크가 오픈AI 기술로 생성한 데이터를 사용해 자체 시스템에 비슷한 기술을 훈련했을 가능성이 있다고 밝혔다. AI 업계에서 훈련에 사용되는 디스틸레이션(distillation) 기법은 흔하지만, 오픈AI는 서비스 약관에 같은 시장에서 경쟁할 기술을 만들어내기 위해 오픈AI의 시스템이 생성해 낸 데이터를 사용하지 못한다고 명시하고 있다. 오픈AI의 리즈 부르주아 대변인은 NYT에 보내 이메일에서 "우리는 중국의 조직들이 미국 AI 모델을 복제하기 위해 디스틸레이션으로 알려진 것을 포함한 방법을 사용해 활발히 작업 중이라는 사실을 알고 있다"고 설명했다. 그러면서 "우리는 그것을 인지하고 있으며 딥시크가 부적절하게 우리 모델을 디스틸레이션 했다는 징조를 검토하고 있고 더 많은 것을 알게 되면 공유할 것"이라고 덧붙였다. 딥시크는 지난주 R1 모델을 내놓으며 전 세계 AI 혁신을 주도하고 있다고 믿어온 실리콘밸리를 충격에 빠뜨렸다. 딥시크는 R1 모델 개발에 단 2개월의 시간과 600만 달러 미만의 자금이 소요됐다고 밝히며 그동안 실리콘밸리의 천문학적인 투자를 무색하게 했다. 도널드 트럼프 미국 대통령은 딥시크의 개발이 긍정적이라면서도 미국 기업들에 경종을 울렸다고 평가했다. 이날 상원 인사청문회에 나선 하워드 러트닉 상무장관 지명자는 딥시크가 도난당한 미국 기술과 첨단 미국 반도체를 활용해 저렴하게 강력한 AI 모델을 개발할 수 있었다면서 미국이 AI 분야에서 리더십을 유지하기 위해 사이버 보안에 대한 미국 표준과 유사하게 글로벌 표준을 창출하기 위한 모델을 설정해야 한다고 강조했다. 오픈AI 챗GPT와 딥시크.[사진=로이터 뉴스핌] 2025.01.28 mj72284@newspim.com mj72284@newspim.com 2025-01-30 03:07

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여야, 설 이후 전력망법 등 입법 본격화 [서울=뉴스핌] 김가희 기자 = 설 연휴 이후 국회의 민생 행보에 관심이 집중된다. 우선 여야는 국가기간전력망 확충 특별법을 포함한 주요 에너지·산업 법안의 조속한 처리를 위해 협상에 들어갈 예정이다. '12·29 여객기 참사 진상규명과 피해자 및 유가족 피해 구제를 위한 특별위원회(여객기 참사 특위)'와 국정협의회 등도 본격 가동될 전망이다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 다사다난했던 2024년 갑진년(甲辰年)이 저물고 있다. '푸른 용의 해' 우리는 더 높게 비상하는 한 해가 되길 바랐지만 현실은 녹록지 않았다. 4·10 총선 결과로 22대 국회의 '여소야대' 국면부터 이상기후로 인한 농산물 등 물가 상승까지 서민들의 부담은 가중됐다. 초유의 12·3 비상계엄 사태와 이어진 윤석열 대통령 탄핵소추안 가결, 무안공항 여객기 참사까지 쉴 틈 없는 아픔의 연속이었다. 다가오는 2025년 을사년(乙巳年)은 푸른 뱀의 기운으로 우리 모두가 꺾이지 않고 희망의 한 해가 되길 기대해 본다. 사진은 서울 여의도 서울달에서 바라본 국회 모습. 2024.12.31 mironj19@newspim.com 29일 정치권에 따르면 여야 정책위의장은 지난 22일 국회에서 만나 '첨단산업 에너지 3법(국가기간전력망 확충 특별법·해상풍력발전 보급 촉진 특별법·고준위 방사성 폐기물 관리에 관한 특별법)' 처리에 공감대를 형성했다. 김상훈 국민의힘 정책위의장은 회동을 마친 뒤 "지난해 11월에 합의했던 법안이 있다"며 "처리하기로 합의했던 법안 63건 중 본회의에서 통과된 게 24건이고, 나머지 법안 39건은 아마 더불어민주당도 합의 처리하는 데 특별한 그것(이견)은 없는 것 같다"고 밝혔다. 국가기간전력망 확충 특별법은 정부 차원의 개입으로 전력망 구축 사업 인허가 절차를 대폭 개선하는 것을 골자로 한다. 해상풍력 특별법은 민간사업자가 주도하던 해상풍력 사업을 정부 주도 방식으로 전환하는 내용이다. 고준위 방폐장법은 원자력 발전 과정에서 발생하는 고준위 폐기물(사용후핵연료)을 영구적으로 처리하기 위한 방안을 담고 있다. 다만 에너지 3법과 함께 '미래 먹거리 4법'으로 불리는 반도체산업 특별법은 '주52시간 근무제 예외(화이트칼라 이그젬션) 조항'을 두고 추가 논의가 필요한 상황이다. 국민의힘은 '반도체 산업 경쟁력 확보를 위해서는 예외 조항이 필요하다'는 입장이지만, 민주당은 다음 달 초 토론회를 열고 최종 입장을 결정할 예정이다. 지난해 12월 29일 무안국제공항에서 일어난 제주항공 여객기 참사 관련 국회 특별위원회도 활동을 이어간다. 여객기 참사 특위는 오는 2월 6일 전체회의를 열고 국토교통부·행정안전부·보건복지부 등을 상대로 현안 질의를 실시할 계획이다. 이 밖에도 여야는 국정협의회 가동을 위한 논의에 나설 것으로 관측된다. 12·3 비상계엄 사태 후 국정 혼란 수습을 위해 마련된 국정협의회는 지난 9일 첫 실무회의를 열고 참석자 및 공식 명칭 등을 확정했다. 협의회 참석자는 최상목 대통령 권한대행 부총리 겸 기획재정부 장관, 우원식 국회의장, 권영세 국민의힘 비상대책위원장, 이재명 민주당 대표 등 4명이다. 그러나 여야가 추가경정예산(추경) 편성 등을 두고 이견을 좁히지 못하며 협의회는 사실상 좌초된 상태다. 양당 정책위의장은 지난 22일 국정협의회 실무 협의를 진행했으나, 성과를 얻지 못했다. 여야가 설 이후 본격적인 민생 행보에 나설 경우 협의회 가동에도 속도가 붙을 전망이다. [서울=뉴스핌] 윤창빈 기자 = 9일 오전 서울 여의도 국회에서 국회-정부-국정협의체 실무협의가 열리고 있다. 이날 실무협의에는 김상훈 국민의힘 정책위의장, 진성준 더불어민주당 정책위의장, 방기선 국무조정실장, 김범석 기획재정부 1차관 등이 참석했다. 2025.01.09 pangbin@newspim.com rkgml925@newspim.com 2025-01-29 07:00