[서울=뉴스핌] 배요한 기자 = 난치성 항암치료제 및 당뇨합병증 치료제 개발업체 압타바이오가 세계 최대규모 미국 신경학회에서 파킨슨병 동물모델에서의 '뇌질환 치료제(APX-NEW)'의 치료 효과에 대해 발표한다고 13일 밝혔다.
미국 신경과학학회(SFN, Society of Neuroscience)은 세계 80여개국의 뇌와 신경계를 연구하는 전문가가 최신연구결과를 공유하는 글로벌 학회로서 3만 명 이상이 참석하는 뇌신경계 분야에서 세계 최대 규모의 학회이며 올해는 11일부터 15일까지 미국 워싱턴에서 개최된다.
압타바이오는 SFN에서 'APX-NEW (Compound-11)'의 파킨슨병 치료 효과에 대한 전임상시험 결과를 발표한다.
해당 연구는 파킨슨병 치료제 분야 전문가인 미국 델라웨어 대학 연구팀과의 공동 연구로서 2022년 및 2023년 2회에 걸쳐 생화학 분야 전문 학술 저널인 International Journal of Molecular Sciences의 최신 호에 게재가 완료된 연구 내용에 관한 것이다.
파킨슨병은 중뇌의 흑질(substancia nigra, SN)의 도파민 신경세포가 점차 사멸되면서 도파민의 농도가 낮아짐으로써 손 떨림, 보행장애 등의 운동장애와 함께 인지기능까지 영향을 주는 퇴행성뇌질환이다. 이 질환의 주요 병리학적 특징은 알파시누클레인이 신경계에 비정상적으로 축적되어 루이소체(Lewy body)라는 단백질 집합체가 과도하게 쌓이는 것이다.
최근 알파시누클레인이 병의 진행 정도에 따라 뇌의 여러 부위로 광범위하게 퍼져 나가는 것으로 보고되고 있어 알파시누클레인이 파킨슨병 치료제의 새로운 타겟으로 중요성이 부각되고 있다.
압타바이오는 이번 미국신경학회에서는 파킨슨병의 주요 원인인 알파시누클레인을 산화스트레스 조절을 통해 감소시킴으로써 파킨슨병을 치료 가능함을 확인한 연구 내용을 발표한다.
APX-NEW는 NOX플랫폼으로부터 도출된 산화 스트레스 조절 약물로서 뇌혈관 장벽(BBB)을 효과적으로 통과하도록 설계된 약물이다. APX-NEW를 통해 알파시누클레인 축적 및 단백질 응집을 감소시켜 도파민 신경 손실 및 운동장애를 효과적으로 개선할 수 있으며, NOX 단백질이 알파시누클레인의 이상 축적 및 파킨슨병 발병에 매우 중추적인 역할을 함을 확인하였다.
또한, 파킨슨병 치료제 연구의 대부분이 항체이고 파킨슨병에 대하여 병의 진행을 막을 수 있는 근본적인 치료제는 여전히 개발되지 않은 상황에서, 압타바이오의 APX-NEW는 경구용 합성의약품으로 개발되고 있어 약물 비용 및 복용 편의성에서 경쟁우위를 확보하였다는 점도 긍정적이다.
압타바이오 관계자는 "파킨슨병의 주요 발병 기전인 알파시누클레인의 축적에 NOX 단백질이 핵심적인 기전으로 작용한다는 것이 2회에 걸쳐 국제학술지 논문에 게재되었다"며 "NOX 단백질의 기능 저해를 통한 산화스트레스 조절이 파킨슨병을 치료할 수 있는 혁신적인 해결책이 될 가능성이 높아졌다"고 전했다.
이어 "다수의 제약사들이 관심을 보이는 만큼 이번 학회 발표를 계기로 좋은 성과가 예상된다"고 자신감을 밝혔다.
한편, 알파시누클레인 타깃 파킨슨병 경구용 치료제는 지난해 12월 노바티스가 경구용 알파시누클레인 저해제 후보물질 (UCB0599)을 UCB로부터 계약금 규모만 1억 5000만달러에 계약을 맺은 바 있다.
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