[서울=뉴스핌] 정경환 기자 = 메디헬프라인은 파킨슨병 치료제 'WIN-1001X'의 국내 임상2상시험을 종료하고, 이를 바탕으로 레보도파(Levodopa)와의 비교 임상3상 시험계획서 (IND)를 식품의약품안전처에 제출했다고 28일 밝혔다.
메디헬프라인의 WIN-1001X 임상2상은 2018년 4월부터 보건복지부가 지원한 첨단의료기술개발 사업(HI18C1860)에 선정돼 임상 연구비 32억 원을 지원받아 진행됐다.
'WIN-1001X'는 뇌신경 세포를 보호하고 도파민 분비를 정상화시킬 수 있는 오토파지(Autophagy) 활성 유도와 신경세포 사멸(Apoptosis) 억제 기전의 파킨슨병 치료제다.
오토파지는 세포 내에서 유해물질 등을 분리해 새로운 단백질과 에너지를 만들어내는 역할을 하는 현상이다. 오토파지 활성화를 통한 신약 개발은 2016년 오스미 요시노리교수가 노벨생리의학상을 수상하는 등 퇴행성 뇌질환 및 난치성 질환의 새로운 치료대안으로 주목받는 분야로, 오토파지 활성 신기술은 노벨사이언스가 선정한 '2019년을 빛낼 10대 과학기술'에 오르기도 했다.
임상2상에 참여한 병원은 서울성모병원 등 총 11여 곳이다. 지난해 1월 첫 시험자 등록 이후 187명의 환자를 대상으로 12주간 투여 후 위약과 대비해 안전성과 유효성을 평가했다.
메디헬프라인에 따르면, 올해 4월에 완료한 임상2상 결과 WIN-1001X를 투여한 모든 군에서 투여 12주 후 파킨슨병 평가 척도인 'MDS-UPDRS'(운동장애사회적 통합 파킨슨 질병 등급 척도) PARTIII의 점수로 표현되는 운동증상이 군내 기저치 대비 유의적으로 개선됨을 확인했다.
또한, 약물과 관련한 어떠한 중대한 이상 반응도 관찰되지 않아 임상을 통한 안전성을 재획인했다. 이는 중추신경계 약물이 갖는 심각한 부작용을 갖지 않는 치료제라는 점에서 그 의의가 크다는 설명이다.
메디헬프라인 R&D센터 정인호 연구개발본부장은 "이번 임상2상 결과를 토대로 용법 및 용량을 확정하고, 기존 파킨슨병 치료제인 레보도파와의 비교임상 디자인으로 임상3상 프로토콜을 설계했다"며 "현재 미국 FDA에 임상2상 IND를 제출하기 위한 자료를 점검 중으로, 내년 상반기에 글로벌 진출의 계기가 될 수 있는 FDA 2상 임상 승인을 기대하고 있다"고 말했다.
앞서 메디헬프라인은 글로벌 진출을 위해 파킨슨병치료제와 관련한 퇴행성 뇌신경질환의 약학적 조성물 특허를 국내 및 미국, 일본에 등록했다.
정 본부장은 그러면서 "오토파지 활성 기전의 WIN-1001X가 성공적인 결과를 도출한다면 근원적 파킨슨병 치료제 개발로 환자와 가족에게 희망의 빛이 되고, 삶의 질 향상에 큰 도움이 될 수 있을 것"이라고 덧붙였다.
한편, 메디헬프라인은 현재 WIN-1001X의 파킨슨 3상 임상 외에도 내년 초 '당뇨병성 족부궤양 치료제'의 국내 및 미국 FDA 임상2상 IND 제출을 준비 중이다. 또한, '치매와 경도인지장애 치료제'는 2상 임상 진입 단계에 있다.
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