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I. 유전체 분석 및 시퀀싱 선두주자
II. mRNA 및 세포·유전자 치료제 개발업체
III. 초개인화 약품 상용화 빅파마 및 파트너들
IV. 맞춤형 신약 제조 및 AI 데이터 강자들
V. 초개인화 의료 테마를 겨냥하는 ETF

[서울=뉴스핌] 황숙혜 기자 = 환자 개인의 암세포 유전 변이를 분석해 그에 맞는 맞춤형 mRNA 백신이나 TCR-T 치료제를 설계할 때 합성 DNA가 필요하다.

이 지점에서 두각을 나타내는 생명공학 업체가 트위스트 바이오사이언스(TWST)다. 초정밀 의료의 열쇠를 쥔 셈이다.

인공지능(AI) 모델의 전문 자료 분석에 따르면 합성 DNA란 생명체 내에서 자연적으로 존재하는 DNA가 아니라 컴퓨터 디자인과 화학적 공정을 통해 인공적으로 제작한 DNA다.

합성 DNA도 자연계의 DNA와 마찬가지로 아데닌(A)과 티민(T), 구아닌(G), 시토신(C) 등 네 가지 염기 서열로 구성되지만 원하는 순서대로 염기를 화학 반응으로 결합시켜 생성한다. 연구자가 원하는 특정 유전 정보와 서열, 혹은 자연에 존재하지 않는 변이 서열을 컴퓨터 프로그램으로 디자인한 뒤 그대로 만들어내는데, 특정 환자 개인의 암 유전 변이에 꼭 맞는 맞춤형 mRNA 백신과 TCR-T 치료제 또는 세포 치료제 원료를 만드는 데 필수다.

개인 맞춤형 약품을 제조하는 데 합성 DNA가 필요한 이유는 환자 개인의 고유한 유전 변이에 1 대 1로 정확하게 들어맞는 맞춤형 설계가 가능하기 때문이다. 암환자의 암세포는 환자마다 서로 다른 돌연변이 단백질을 생성하는데, 환자의 암 유전체를 분석해 도출한 독자적인 변이 서열을 바탕으로 해당 환자에게만 반응하는 합성 DNA를 수일 내로 신속하게 제작한다.

맞춤형 암 백신을 만들려면 환자의 암 유전 정보가 담긴 mRNA를 제작해야 하는데 이를 전사해낼 합성 DNA가 필수적이라고 전문가들은 말한다. CAR-T와 TCR-T 면역세포 치료제를 개발하는 데도 특정 환자의 암세포만 정확히 공격하도록 유전자를 교정 및 재설계할 때 원하는 유전자 구성을 정밀하게 합성해 주입한다.

트위스트 바이오사이언스는 실리콘 칩 기반의 합성 DNA 제작을 주력 사업으로 한다. 실리콘 반도체 칩 위에서 DNA를 고정밀, 고속으로 합성해 내는 파운드리 기술에 뿌리를 둔 업체다.

실리콘 칩 기반의 DNA 합성은 생명공학 업계의 판도를 바꾼 혁신 기술로 평가 받는다. 기존의 방식은 96개 또는 384개의 구멍이 뚫린 플라스틱 웰판(well plate)의 각 구멍에 시약을 떨어뜨려 한 번에 한 개의 DNA를 합성하는 방식이었다.

공간을 많이 차지할 뿐 아니라 반응 시약 소모량이 매우 크고, 한 번에 대량 생산하는 데 한계가 있어 비용도 크게 발생했다.

반면 트위스트 바이오사이언스의 실리콘 칩 기반 방식은 반도체의 미세 가공 기술을 적용해 실리콘 칩 표면에 수백만개의 미세 구멍(microwell)을 만들어 초고밀도 대량 생산을 가능하게 한다. 기존 플라스틱 판 1개를 만들 공간에서 수십만~수백만개의 서로 다른 DNA 서열을 동시에 합성하는 방식이다.

반응에 필요한 시약 용량을 나노리터(nL) 수준으로 줄여 합성 단가를 기존 웰판 기반에 비해 1000분의 1 수준으로 낮췄다. 뿐만 아니라 높은 정밀도를 겸비했다. 반도체 정밀 제어 기술로 합성 오류율을 획기적으로 떨어뜨렸다는 평가다.

반도체 산업이 집적회로 기술로 컴퓨터를 대중화시킨 것처럼 트위스트 바이오사이언스는 반도체 실리콘 칩 기술을 바이오에 접목, DNA를 합성하는 데 성공했다.

이와 함께 차세대 염기서열 분석(NGS) 표적 탐색 솔루션도 트위스트 바이오사이언스의 핵심 기술에 해당한다. 업체는 환자의 유전체를 정밀 분석할 때 특정 유전 변이만 선별해 검사할 수 있도록 하는 NGS 타깃 엔리치먼트(Target Enrichment) 패널을 제공한다.

이는 30억개에 달하는 환자의 전체 염기 서열을 모두 분석하는 대신 질환과 직결된 특정 유전자 영역만 족집게처럼 포획, 농축해 집중적으로 분석하는 기술이다.

유전체 전체를 분석하려면 막대한 비용과 시간을 투입해야 하고, 실제 임상에서 불필요한 정보가 지나치게 많이 발생한다. 트위스트 바이오사이언스의 표적 포획 방식은 맞춤형 합성 DNA 프로브(probe)를 시료에 넣어 암이나 희귀질환을 유발하는 특정 유전자 부위에만 결합하도록 한 뒤 결합된 목표 유전자만 따로 선별, 농축해 차세대 염기 서열 분석기로 분석한다.

분석할 유전체 데이터 양이 줄어드는 만큼 검사 비용이 크게 떨어지고, 결과 도출 속도는 빨라진다. 동일한 비용과 시간으로 필요한 부위만 심층적으로 반복 분석해 암 초기 단계의 미세한 돌연변이까지 정밀하게 찾아낸다는 얘기다.

업체의 기술은 액체 생검(liquid biopsy)과 맞춤형 동반 진단에 동원된다. 환자의 혈액 속에 아주 미량으로 존재하는 암세포 유래 DNA를 정밀하게 포획, 조기 진단과 재발을 모니터링하고, 특정 표적 항암제가 환자에게 효과가 있는가를 판단하기 위해 필요한 암 유전자 패널을 정밀 분석하는 데 핵심이다.

트위스트 바이오사이언스는 맞춤형 신약 개발에 초고속 유전자 실험용 종합 패키지를 제공한다. 이른바 맞춤형 올리고 풀(Oligo Pools)과 변이 라이브러리(Variant Libraries)다.

AI 모델을 활용한 공식 자료 분석에 따르면, 올리고 풀은 단일 가닥의 짧은 DNA 조각을 지칭하는데, 고객이 설계한 수십만개의 서로 다른 짧은 DNA 조각들을 한 용기에 묶음으로 담아 제공하는 제품이다. 유전자 가위 기술로 특정 유전자들을 대량으로 잘라내거나 조절하는 실험, 그리고 신약 표적 탐색 연구 등에 핵심 소재로 쓰인다.

변이 라이브러리는 단백질이나 유전자의 특정 위치에 온갖 무작위 돌연변이를 인공적으로 조합해 만든 일종의 유전자 돌연변이 모음집으로, AI를 활용한 신약 개발이나 항체 신약 연구 시 수억개 변이체 중 질병 단백질과 가장 강력하게 결합하는 최적의 후보 물질을 단기간에 발굴해 내는 실험에 사용된다.

연구자가 수만개의 유전자 변이 반응을 일일이 실험하려면 오랜 시간이 걸리지만 트위스트 바이오사이언스의 올리고 풀과 변이 라이브러리를 활용하면 한 번의 대용량 스크리닝으로 수백만개의 유전자 변이 결과를 동시에 측정할 수 있다.

실리콘 칩 기반의 초대형, 저비용 대량 합성 DNA 분야에서 트위스트 바이오사이언스의 입지는 독보적이다. 경쟁사가 없지 않지만 초고밀도 대량 합성 부문에서 업체의 시장 지배력은 압도적이다.

AI 모델의 분석에 따르면 전세계 3800개 이상의 다양한 기업과 기관이 트위스트 바이오사이언스의 고객 기반이다. 특히 대형 제약사와 생명공학 업체, 임상 진단이나 정밀 의료 분야의 기업들, 그리고 학술 기관과 정부 연구소도 업체의 고객들이다. 산업용 바이오와 농업 부문에서도 업체의 기술을 필요로 한다.

2013년 설립한 업체는 캘리포니아에 본사를 두고 있고, 2026년 2분기 1억1838만달러의 매출을 달성해 전년 동기 대비 23.24% 성장을 이뤘다. 같은 기간 3505만달러, 주당 0.56달러의 손실을 냈다.

매 분기마다 20% 선에서 꾸준한 매출 성장을 이루고 있지만 막대한 연구개발(R&D) 비용과 설비 투자로 인해 아직 영업이익과 당기순이익을 내지 못하는 실정이다.

다만, 실리콘 칩 대량 생산 체제의 정착과 신규 글로벌 제조 시설 가동의 효율화에 힘입어 최근 총마진율을 50% 이상으로 끌어올리는 등 재무건전성을 개선시키는 움직임이다.

나스닥 시장에서 업체의 주가는 8월31일(현지시각) 139.00달러에 거래를 종료해 연초 이후에만 329% 폭등했다. 최근 1년 사이 주가는 5배 이상 치솟았다.

AI와 생명공학의 결합이라는 모멘텀이 투자자들의 매수 심리를 자극했다는 해석이다. 투자은행(IB) 업계는 트위스트 바이오사이언스의 기술적 독점력과 AI 신약 플랫폼으로서 장기 성장성에 강한 확신을 내비치는 한편 단기 급등에 따른 변동성 위험을 지적한다.

shhwang@newspim.com