[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = RNA 기반 유전자치료제 개발 기업 알지노믹스는 알츠하이머병 유전자치료제 후보물질 'RZ-003'에 대한 미국 물질특허 등록 결정을 받았다고 24일 밝혔다.

이번 특허 확보로 알지노믹스는 한국과 호주, 캐나다에 이어 미국에서도 RZ-003 관련 물질특허를 확보하게 됐다.

RZ-003은 알츠하이머병의 주요 유전적 위험인자로 알려진 APOE4 유전자를 APOE2 또는 APOE3ch로 교정하는 RNA 기반 치료제다. 질병 유발 유전자의 발현을 감소시키는 동시에 치료 유전자의 발현을 유도하도록 설계됐으며, 알츠하이머병의 근본적인 치료를 목표로 개발되고 있다.

이번에 등록 결정된 특허는 APOE4 RNA의 특정 부위를 절단하고 치환하는 RNA 치환효소 자체에 관한 물질특허다. 치료 유전자의 종류와 전달체 유형, 핵산 종류(DNA 또는 RNA)에 제한을 두지 않는 구조로 등록돼 향후 다양한 유전자 및 전달체를 적용한 후속 파이프라인 개발에도 활용할 수 있다.

알지노믹스는 현재 유럽과 일본, 중국 등 주요 국가에서도 RZ-003 관련 특허를 출원하고 심사를 진행 중이다.

이성욱 알지노믹스 대표는 "미국에서 RZ-003 물질특허 등록 결정을 받으며 RNA 치환효소 플랫폼의 글로벌 지식재산권 포트폴리오를 강화하게 됐다"며 "주요 국가에서 권리 확보를 지속하는 한편 글로벌 기업들과의 사업화도 적극 추진해 나갈 계획"이라고 말했다.

한편 APOE(Apolipoprotein E)는 체내 지질 대사와 운반에 관여하는 단백질을 생성하는 유전자로, APOE4는 알츠하이머병 발병 위험을 높이는 대표적인 유전적 요인으로 알려져 있다.

국제학술지 '네이처 메디슨'에 발표된 연구에 따르면 알츠하이머병 환자의 약 15%는 APOE4 유전자를 부모 양쪽으로부터 물려받은 동형접합형(APOE4/4) 보유자로, APOE4를 한 개만 보유했거나 APOE3 유전자를 가진 사람보다 이른 시기인 55세 전후부터 관련 병리 증상이 나타나는 것으로 보고됐다.

또 다른 연구에서는 전체 알츠하이머병 환자의 약 40%가 하나 이상의 APOE4 유전자를 보유하고 있으며, APOE4를 1개 보유할 경우 발병 위험이 약 3~7배, 2개 보유할 경우 최대 12배까지 증가하는 것으로 나타났다.

현재 알츠하이머병 치료를 위한 항체의약품이 미국 식품의약국(FDA) 승인을 받아 사용되고 있으나, APOE4 동형접합형 환자의 약 45%에서 ARIA(Amyloid-Related Imaging Abnormalities)로 불리는 뇌부종 및 미세출혈 관련 부작용이 관찰된 것으로 알려져 차세대 치료제 개발이 활발히 진행되고 있다.

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