[서울=뉴스핌] 이영기 기자 = 분당서울대학교병원, CurePSP(큐어PSP), 젬백스앤카엘(이하 젬백스)은 국내 최초로 '국제 진행성핵상마비(PSP) 치료센터'를 설립한다고 6일 밝혔다. 세 기관은 고령화 시대 글로벌 난제인 PSP와 같은 희귀 난치성질환 정복을 위해 진료, 교육, 연구, 사업화 등을 포괄하는 센터 설립을 위한 3자 간 양해각서(MOU)를 체결했다. 

협약식은 이날 오전 11시 분당서울대병원 대회의실에서 진행되었으며, 분당서울대학교병원 송정한 병원장과 전상훈 교수, CurePSP의 최고책임자 크리스토프 디아즈(Kristophe Diaz) 박사, 젬백스 이석준 대표이사 등 관계자가 참석하였다. 

국제 PSP 치료센터는 PSP 등 전 세계적으로 미충족 의료 수요가 큰 퇴행성 신경계 질환 극복을 목표로, 진료, 교육, 연구, 사업화 등 질병 치료의 전반을 포괄하는 다양한 사업을 추진할 예정이다. 아울러 마약 등 중독과 관련된 질환의 치료 및 관리에도 적극 나선다. 

분당서울대병원은 안정적인 센터 운영을 지원하고, 진료, 교육, 연구의 발전을 선도할 계획이다. 미국의 비영리 자선 단체인 CurePSP는 30여 년간 쌓아 온 글로벌 네트워크 및 연구 성과를 활용해 국제 규모의 인프라 구축을 포함한 운영 전반에 대해 자문 역할을 수행할 예정이다. 젬백스는 센터 건립과 운영에 필요한 자금을 지원하며, PSP 치료 약물의 연구, 개발 및 사업화를 주도할 계획이다. 

국제 PSP 치료센터는 각 기관의 인프라와 노하우를 융합한 세계 수준의 경쟁력을 갖출 것으로 기대된다. 이를 통해 사회적으로 소외된 계층에 대한 공공의 이익을 실현함과 동시에 세계 속에 한국의 위상을 강화하는데 기여한다는 계획이다. 

송정한 분당서울대병원 원장은 "국제 PSP 치료센터 설립이 희귀 난치성질환 환자들에게 실질적인 도움을 제공하는 중요한 전환점이 될 것으로 기대한다"며 "분당서울대병원은 CurePSP와 젬백스와의 협력을 바탕으로 퇴행성 신경계 질환 극복을 위한 연구와 치료 개발에 선도적인 역할을 수행할 수 있도록 최선을 다할 것"이라고 말했다.

분당서울대병원 전상훈 교수(심장혈관흉부외과)는 "분당서울대병원은 세계 최고의 교육, 연구, 진료를 통해 인류가 건강하고 행복한 삶을 누릴 수 있도록 최선의 노력을 기울이고 있다"며 "국제 PSP 치료센터가 희귀 난치질환 정복을 선도하는 우수한 전문인력양성 및 연구 역량 증진의 국제 허브가 되도록 모든 역량을 집중하겠다"라고 말했다.

CurePSP 크리스토프 디아즈 최고책임자는 "이번 방문에서 한국 PSP 환자들과 가족 그리고 치료를 담당하는 의료진들을 만나 환자들의 돌봄과 지원 현황에 대해 살펴보았고, 국회와 정부 관계자들을 만나 희귀 난치질환의 극복과 치료제 개발을 위한 세계 각국의 제도와 지원책에 대해 논의하였다"며 "PSP 질환 정복을 위해 애써주는 한국 기업 및 정부에 감사드리며, CurePSP는 글로벌 네트워크 연계 등 한국에 새로 설립될 국제 PSP 치료센터의 역량 강화를 위해 적극 협력하겠다"고 말했다. 

CurePSP는 진행성 핵상 마비(PSP), 피질 기저핵 변성(CBD), 다계통 위축증(MSA)이라는 세 가지 신경퇴행성 질환의 인식 제고, 진료, 치료를 목표로 하는 선도적인 비영리 단체이다. CurePSP는 새로운 치료법 개발과 치료제 발견의 촉매 역할로서, 중요한 파트너십을 구축하고 국제적으로 중요한 연구를 지원한다. 또한, CurePSP는 지지 및 지원 활동을 통해 PSP, CBD, MSA 환자와 그 가족을 위한 교육, 치료 제공, 삶의 질을 향상시키고자 노력한다. 과학, 공동체, 그리고 희망은 CurePSP의 사명과 모든 서비스의 핵심이다. CurePSP는 미국 내 등록된 501(c)(3) 자선단체이다. (EIN: 52-1704978) 

젬백스 관계자는 "국제 PSP 치료센터는 희귀질환과 관련된 국내의 진료, 전문인력 양성, 신약 개발 등과 관련된 역량을 글로벌 수준으로 도약하게 해 줄 것"이라고 기대했다. 

그는 이어 "국제 PSP 치료센터가 희귀 난치질환을 앓고 있는 국내외 환자에게 안전하고 효과가 확인된 약을 빠르게 공급하고 세계적인 수준의 치료를 제공하는 허브로 기능할 수 있기를 기대한다"며 "회사는 향후 진행 예정인 PSP 후속 임상시험과 루게릭병(ALS) 연구에 더욱 집중하여 치료제가 신속히 시장에 나올 수 있도록 최선을 다하겠다"고 말했다. 

PSP는 난치성 파킨슨 증후군으로 파킨슨과 유사한 증상을 보이지만 병의 진행 속도가 빠르고 근본적인 치료제가 없는 신경퇴행성질환이다. 주된 증상으로 보행장애 및 자세 불안정성, 인지 저하, 안구운동 장애, 수면 장애 등이 나타나며, 발병 원인은 아직 밝혀지지 않았다. 

젬백스는 지난 10월 캐나다에서 열린 '뉴로2024(Neuro2024)' 학회에서 PSP 2상 임상시험 톱라인 결과를 발표했다. 당시 위약군 대비 GV1001이 보여준 경향성 및 약물의 안전성에 대해 세계 석학들의 호평이 쏟아진 바 있으며, 회사는 PSP 글로벌 3상 임상시험 진입에 박차를 가한다는 계획이다. 

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