[GAM] 바이오테크 잭팟 다음 주자는? ② 신닥스 · 블루프린트

기사입력 : 2024년01월22일 19:41

최종수정 : 2024년01월22일 19:41

신닥스의 백혈병 치료제 '레부메닙'
블루프린트의 표적암 치료제 '아이바키트'

이 기사는 1월 16일 오전 02시01분 '해외 주식 투자의 도우미' GAM(Global Asset Management)에 출고된 프리미엄 기사입니다. GAM에서 회원 가입을 하면 9000여 해외 종목의 프리미엄 기사를 보실 수 있습니다.

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 월가에서 바이오테크 분야를 집중적으로 다루는 구겐하임 증권의 마이클 슈미트 애널리스트가 앞으로 대형 제약사의 인수 제안을 받을 가능성이 크다고 생각하는 또 다른 생명공학 기업은 신닥스 파마슈티컬스(종목명: SNDX)다.

2005년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 월덤에 소재한 항암제 개발 전문 기업 신닥스 파마슈티컬스는 백혈병 치료 약물 레부메닙(revumenib)과 특발성 폐 섬유증(IPF) 치료제로 개발된 악사틸리맙(axatilimab)에 대해 미국 식품의약국(FDA)에 각각 신약허가신청(NDA)과 생물학적 제재 허가 신청서(BLA)를 제출했다.

레부메닙은 변이형 뉴클레오포스민(mNPM1)과 KMT2A-재배열(KMT2Ar) 재발성/불응성(R/R) 급성 백혈병 치료에 효과가 있는 약물이다. mNPM1 급성 백혈병은 급성 골수성 백혈병(AML)의 일종으로 체내 뉴클레오포스민(NPM1) 유전자에 변이가 생길 때 발생하며, KMT2Ar R/R 급성 백혈병은 KMT2A 유전자에 변이가 생겨 발생한다.

KMT2Ar 급성 백혈병에서 변이된 KMT2A 유전자는 퓨전 단백질을 형성하는데, 퓨전 단백질이 메닌(menin) 단백질과 결합하면 백혈병 암세포의 성장을 촉진한다. 레부메닙은 메닌 억제제의 일종으로 메닌 단백질과 MLL 단백질 복합체 사이의 상호작용을 차단하는 작용을 한다.

콜로니 자극 인자 1(CSF-1) 수용체를 저해하는 단일클론 항체인 악사틸리맙은 2021년 4월 FDA의 '희귀의약품'으로 지정됐다. 중증 만성 폐 질환의 일종인 특발성 폐 섬유증은 폐 조직에 섬유증과 반흔이 나타나는 특성을 보이며, 진단 후 생존 기간이 평균 3~5년 정도로 알려져 있다.

특발성 폐 섬유증 환자들은 숨이 차는 증상의 악화와 만성 기침, 피로, 쇠약, 흉통 등의 증상들을 수반하는데, 현재 시판되는 치료제들은 증상의 진행 속도를 늦출 뿐 멈추게 하지는 못한다. 유일하게 치유력이 있는 요법으로 폐 이식수술이 꼽히지만, 전체 환자들 가운데 실제로 이식수술을 받는 경우가 소수에 불과한 만큼 악사틸리맙이 승인되면 큰 시장이 열릴 것으로 업계 전문가들을 보고 있다.

현재 시가총액이 18억9000만달러이고 12일 종가가 22.24달러인 신닥스의 주가는 올해 들어 2.92%, 최근 3개월간 85.49% 뛰었다. 신닥스 역시 월가의 11개 투자은행(IB)이 만장일치로 '매수' 투자의견을 내 '강력 매수' 컨센서스가 형성된 종목이다. 향후 12개월 목표주가 평균은 36.25달러로 12일 종가보다 62.99% 높다.

2008년 10월 설립돼 미국 매사추세츠주 케임브리지에 본사를 둔 정밀의학 치료제 전문 기업 블루프린트 메디슨스(BPMC)도 구겐하임 증권이 피인수 후보로 주목하는 생명공학 기업이다. 블루프린트는 아이바키트(Ayvakit)와 가브레토(Gavreto)로 알려진 두 가지 표적 암 치료제를 성공적으로 개발했으며, 암과 특정 혈액암 치료를 위한 혁신적인 치료법을 개발하는 데 주력하고 있다.

블루프린트의 위장관기질종양(GIST) 치료제 아이바키트는 2021년 6월 FDA가 성인 진행성 전신 비만세포증 치료제 용도로 적응증 추가를 승인한 약물이다. 희귀 혈액 질환인 진행성 전신 비만세포증은 여러 장기의 손상과 생존 기간 감소, 삶의 질 저하가 나타나는 쇠약성 질환이다.

여기서 진행성 전신 비만세포증은 공격성 전신 비만세포증(ASM), 혈액학적 종양과 관련이 있는 전신 비만세포증(SM-AHN) 및 비만세포 백혈병(MCL) 등을 포함하는 개념으로, 전신 비만세포증은 대부분 'D816V 변이 KIT' 유전자에 의해 유발되는 희귀 혈액학적 장애의 일종이다. 아이바키트는 'D816V 변이 KIT' 유전자를 강력하고 선택적으로 저해하도록 설계된 최초의 승인받은 표적 치료제다.

2023년 5월 FDA는 아이바키트를 성인 무통성 전신 비만세포증(ISM) 환자를 위한 최초이자 유일한 치료제로 적응증을 확대해 승인했다. 이는 무통성 전신 비만세포증에 대해 진행된 역대 최대 규모의 연구인 이중맹검, 위약 대조 PIONEER 시험의 데이터를 근거로 승인됐다. 이로써 아이바키트는 진행성 및 무통성 전신 비만세포증 전반에 걸쳐 승인된 유일한 치료제가 됐다.

이에 앞서 아이바키트는 유럽에서 'PDGFRA D842V' 유전자변이를 가진 성인의 절제 불가능 또는 전이성 위장관기질종양 치료제로 승인된 바 있다. 미국에서는 'PDGFRA D842V' 변이를 포함한 'PDGFRA 엑손 18 변이'를 가진 절제 불가능 또는 전이성 GIST 환자의 치료제로 승인돼 아이바키트라는 제품명으로 발매됐다.

성인 무통성 전신 비만세포증 환자를 위한 치료제로 승인받은 후 첫 분기인 지난해 3분기에 아이바키트의 순매출은 전년 동기 대비 90% 증가한 5420만달러를 기록하며 월가 예상치 4500만달러를 크게 웃돌았다. 이중 4910만달러가 미국에서 발생했다.

오펜하이머의 매튜 비글러 애널리스트는 아이바키트의 판매 호조와 향후 추가 성장 전망을 바탕으로 블루프린트에 대한 낙관론을 펼쳤다. 비글러는 "출시에 앞서 아이바키트가 커뮤니티와 진료 센터에 침투할 수 있을지가 가장 우려됐는데, 아직 초기 단계이긴 하나 잘 침투하고 있는 것으로 보이며 앞으로 대상 시장도 크게 늘어날 전망"이라고 진단했다. 이어 오펜하이머의 최대(피크) 매출 추정치를 6억5000만달러에서 10억5000만달러로 상향 조정한다고 밝혔다.

구겐하임의 마이클 슈미트 애널리스트는 블루프린트의 약물에 대해 단기적으로 경쟁 상대가 없을 것으로 보고 있다. 블루프린트에 따르면 지난해 3분기 말 기준 800명 이상의 환자가 아이바키트를 사용하고 있는 것으로 추산된다.

현재 시총이 50억4000만달러이고 12일 종가가 82.93달러인 블루프린트는 올해 들어 주가가 10.09% 하락했지만 최근 3개월간 69.49% 상승했다. 월가에선 최근 3개월간 18개 IB 중에서 13곳(72%)이 매수, 3곳이 보유, 2곳이 매도 의견을 제시해 '완만한 매수' 컨센서스가 형성됐다. 목표주가 평균은 86.06달러로 12일 종가에서 3.77% 추가 상승 여력을 나타낸다.

kimhyun01@newspim.com

[홍콩 대장주] 메이퇀② 실적은 고속 상승, 밸류는 역대 저점

[뉴스핌 베스트 기사]

사진

유시민 "李대통령 국민 속여" 靑 "왜곡" [서울=뉴스핌] 박찬제 기자 = 청와대는 24일 현 정부의 검찰개혁을 두고 유시민 작가가 '이재명 대통령이 국민을 속였다'는 취지로 발언한 것에 대해 "대통령의 검찰개혁 의지를 사실과 다르게 왜곡하는 것에 유감"이라고 밝혔다. 청와대는 이날 언론공지를 통해 "근거 없는 비난성 주장이 계속되는 것에 대해 사실 관계를 확인 중"이라며 이같이 밝혔다. 그러면서 청와대는 유 작가에 대해 법적 대응을 검토 중이라는 일부 언론 보도에 "법적 대응 여부는 결정된 바 없다"고 선을 그었다. 청와대 전경 [사진=뉴스핌 DB] 유 작가는 지난 22일 미디어오늘 유튜브 방송에 출연해 "이 대통령이 생각한 검찰 개혁은 우리가 생각한 검찰 개혁, 더불어민주당 입장, 대통령의 공약이라고 얘기했던 것과는 완전히 다른 것이었다"며 "대통령이 지금까지 국민을 속인 것"이라고 주장했다. 이 대통령은 지난 18일 기자회견에서 "검찰 개혁은 수사와 기소를 분리하는 게 목표다. 원래 최대치의 검찰 개혁의 목표는 이랬다. '검사들이 수사를 담당하는 검사, 기소 즉 소추를 담당하는 검사를 분리해서 수사하는 검사가 기소 역할을 겸하지 못하게 하자', '그리고 이걸 분리해서 법무부 안에 수사 담당하는 기관, 소추 담당하는 기관을 나누자' 이거였다"고 말한 바 있다. 유 작가는 당시 이 대통령의 기자회견 발언을 두고 '대통령이 이제까지 국민을 속인 것'이라는 취지로 주장한 것이다. 유 작가는 "이 대통령은 법무부 안에 '수사를 하는 검찰'과 '기소를 하는 검찰'을 나누는 것이 원래 검찰 개혁의 최대치라고 말했다. 이를 보면서 충격을 받았다"며 "저는 단 한 번도 그런 말을 들어본 적이 없었다"고도 주장했다. pcjay@newspim.com 2026-09-24 18:31

사진

美법원, CNN 등 출입 복원 명령 [시드니=뉴스핌] 권지언 특파원 = 도널드 트럼프 미국 대통령이 CNN과 MS NOW, 폴리티코 등 3개 언론사의 백악관 출입을 금지한 조치에 대해 미 연방법원이 제동을 걸었다. 24일(현지시각) 법원은 해당 언론사 기자들의 출입증을 즉시 복원하도록 명령했고, 백악관은 오전 한때 기자들의 출입이 계속 제한되는 혼선이 빚어진 뒤 이날 정오께 출입을 재허용했다. ◆ 美법원 "출입증 취소, 적법절차 위반 가능성"…백악관 결국 복원 미 워싱턴DC 연방법원의 팀 켈리 판사는 CNN과 MS NOW, 폴리티코가 트럼프 행정부를 상대로 제기한 소송에서 이들 언론사 기자들의 백악관 출입증을 즉시 복원하도록 명령했다. 이번 임시명령은 14일간 효력이 유지된다. 켈리 판사는 백악관이 기자들의 출입증을 취소한 조치가 헌법상 적법절차 권리를 침해했을 가능성이 높다고 판단했다. 또 출입 금지를 정당화하기 위해 행정부가 제시한 국가안보 논리에 대해서도 의문을 제기했다. 법원 결정문에서 켈리 판사는 출입증 취소가 실제로 국가안보를 보호할 것이라는 주장에 충분한 사실적 근거가 없다고 지적했다. 켈리 판사는 트럼프 대통령이 2017년 첫 임기 당시 지명한 판사다. 법원의 복원 명령이 나온 뒤에도 한때 세 언론사 기자들의 백악관 출입이 제한됐다. 이에 CNN과 MS NOW, 폴리티코는 법원에 긴급 심리를 요청했다. 폴리티코는 자사 기자의 출입증이 압수됐다고 밝혔고, CNN과 MS NOW 기자들도 백악관 출입을 거부당했다고 전했다. 백악관 언론운영 담당 책임자인 마이카 스토퍼리치는 법원에 제출한 서류에서 백악관이 오전 7시25분부터 기자들의 출입증 복구 절차에 들어갔으며, 오전 9시55분께 백악관 언론팀이 출입구에 출입증을 가져다 놓았다고 밝혔다. 이후 세 언론사 기자들의 백악관 출입은 이날 정오께 재개됐다. ◆ 트럼프 "허구·거짓말"…시진핑 방미 당일 TV 풀 취재도 중단 트럼프 대통령은 지난 18일 소셜미디어를 통해 CNN과 MS NOW, 폴리티코가 대통령을 취재하면서 "허구와 거짓말"을 끊임없이 보도하고 있다며 백악관 출입을 금지했다. 트럼프 대통령은 해당 조치를 국가안보 문제와 연결했다. 법무부 역시 이들 언론사의 일부 보도가 국가안보를 위협한다고 주장하면서 미사일 비축량과 백악관 무도회장 건설 등에 관한 보도를 사례로 들었다. 반면 세 언론사는 출입 금지 조치가 미국 수정헌법 제1조가 보장하는 언론의 자유와 적법절차 권리를 침해한다며 소송을 제기했다. 켈리 판사는 현재 기록만으로는 출입증 취소가 국가안보 보호에 필요했다는 행정부의 주장을 뒷받침할 충분한 근거가 없다고 판단했다. 이번 사태는 트럼프 대통령이 유엔총회 참석과 시진핑 중국 국가주석의 백악관 방문 등 주요 외교 일정을 소화하는 가운데 발생했다. CNN은 ABC, CBS, FOX뉴스, NBC와 함께 백악관 TV 풀을 구성하는 5개 언론사 중 하나다. TV 풀은 대통령 관련 취재를 분담하고 촬영 영상을 다른 언론사에 제공한다. CNN 등에 대한 출입 금지 이후 TV 풀에 참여하는 언론사들은 CNN과의 연대 차원에서 공동 취재를 중단했다. 이에 따라 시 주석이 목요일 오전 백악관 사우스론에 도착했을 당시 TV 풀 카메라가 설치되지 않았고, FOX뉴스와 MS NOW, CNN은 두 정상의 도착 행사를 생중계하지 않았다. 트럼프 대통령은 이날 백악관 집무실에서 시 주석을 환영하면서 사진기자들을 향해 중국 기자들이 가장 우호적인 언론인들이라는 취지의 농담을 하기도 했다. 한편 켈리 판사의 결정은 트럼프 대통령이 또 다른 언론 관련 소송에서 법적 차질을 겪은 지 하루 만에 나왔다. 아이오와주 법원은 전날 트럼프 대통령이 2024년 대선을 앞두고 발표된 여론조사와 관련해 디모인 레지스터 신문과 여론조사 전문가 J. 앤 셀저 등을 상대로 제기한 소송을 기각했다. 스콧 비티 아이오와 지방법원 판사는 해당 여론조사가 법적으로 보호되는 표현에 해당한다고 판단했다. 9월 24일(현지시각) CNN 백악관 특파원 베시 클라인이 출입 복원을 명령한 법원의 결정에 따라 출입 권한을 되찾은 후 백악관에서 취재 업무를 하고 있다. [사진=로이터 뉴스핌] kwonjiun@newspim.com 2026-09-25 07:14