AI 핵심 요약
beta- 이엔셀이 22일 CMT 치료제 EN001로 EMA 희귀의약품 지정을 받았다고 밝혔다
- EN001은 동종 탯줄 유래 줄기세포 기반으로 CMT 환자 말초신경 수초를 재생해 근본 치료를 목표로 한다
- EN001은 국내 3개 병원서 CMT1A 대상 임상2a를 진행 중이며 이엔셀은 신속허가와 글로벌 기술이전을 추진한다
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[서울=뉴스핌] 이나영 기자= 세포·유전자치료제 전문기업 이엔셀이 샤르코-마리-투스병(CMT) 치료 후보물질 'EN001'에 대해 유럽의약품청(EMA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 22일 밝혔다.
지난해 미국식품의약국(FDA)의 희귀의약품 지정에 이어 세계 양대 의약품 시장에서 연달아 확보한 성과다. 희귀의약품으로 지정되면 품목 허가 시 동일 적응증에 대해 10년간의 시장 독점권을 부여받는다. 유럽의약품청으로부터 직접적인 과학적 자문을 받을 수 있으며 심사 수수료 감면 등의 혜택이 제공된다.
EN001은 동종 탯줄 유래 중간엽줄기세포를 주성분으로 하는 첨단바이오의약품이다. 이엔셀의 독자적 세포 제조 플랫폼 'ENCT' 기술을 기반으로 세포 노화를 억제하고 재생 인자 분비를 극대화하도록 설계됐다. 손상된 말초신경의 수초(Myelin)를 재생시키고 기능을 회복시켜 현재까지 근본적인 치료제가 없는 CMT 환자들에게 새로운 치료 대안을 제시한다.
회사에 따르면 EN001은 최근 샤르코-마리-투스병 1A형(CMT1A) 환자를 대상으로 하는 임상 2a상의 첫 환자 투여를 삼성서울병원에서 완료했다. 이번 임상은 삼성서울병원을 포함한 국내 3개 대학병원에서 총 21명의 환자를 대상으로 진행되며, 위약군과 저용량군, 고용량군으로 나눠 반복 투여에 따른 안전성, 유효성 및 최적 용량을 평가한다.
이엔셀은 진행 중인 임상 2a상을 통해 안전성과 유효성 데이터를 확보하고, 향후 국내외 신속 허가 제도 적용 가능성을 검토할 계획이다. 아울러 글로벌 제약사 대상 파트너링 및 기술이전 논의를 확대해 나갈 방침이다.
nylee54@newspim.com
