美 FDA 희귀의약품 지정에 신속심사·조건부허가 기대
[서울=뉴스핌] 이성화 기자 = 온코닉테라퓨틱스는 진행성·전이성 췌장암을 대상으로 개발 중인 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보물질 '네수파립'의 임상 2상 개시를 위한 임상시험계획(IND)을 식품의약품안전처에 제출했다고 18일 밝혔다.
이번 계획 제출로 온코닉테라퓨틱스는 전 세계적으로 미충족 의료수요가 큰 진행성·전이성 췌장암 1차 치료제 시장을 겨냥해 1b상 단계를 완료하고 본격적으로 임상 2상의 환자 모집 준비에 돌입했다.
췌장암은 조기 진단이 어렵고 치료 옵션도 제한적인 특성 때문에 생존율이 극히 낮은 난치 암으로 꼽힌다. 한국 중앙암등록본부에 따르면 2018년부터 2022년까지 국내 췌장암의 5년 생존율은 약 16.5%이며 미국은 지난해 통계 기준 5년 생존율이 약 9% 수준이다.
'네수파립'은 Tankyrase와 PARP(Poly ADP-ribose polymerase)를 동시에 억제하는 차세대 합성치사 이중표적 항암신약 후보로 온코닉테라퓨틱스가 자체 개발 중인 퍼스트 인 클래스 혁신 신약이다.
2021년 미국 식품의약국(FDA)에서 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation) 지정을 받았으며 한국 식약처에서도 개발 단계 희귀의약품으로 지정돼 ▲신속심사 승인 ▲2상 임상 결과 기반 조건부 허가 등에서 혜택을 확보하며 글로벌 시장 조기 진출 기반을 마련했다.
희귀의약품 지정 제도는 치료 옵션이 제한된 난치 희귀질환 환자를 위한 신약 개발 촉진책으로 네수파립의 기술력과 임상 가능성이 국제적으로 인정받았음을 의미한다. 특히 FDA 희귀의약품 신청 대비 누적승인율은 약 17.6%에 불과하지만 2022년 승인된 신약 중 49%가 희귀의학품 지정 신약이라는 점에서 네수파립이 가진 시장 잠재력을 뒷받침한다.
온코닉테라퓨틱스 관계자는 "진행성·전이성 췌장암 환자 대상의 1b상 임상시험 결과는 고무적인 경향을 보여줬으며 해당 데이터는 추후 글로벌 주요 암 학회에서 발표할 계획"이라며 "국내 2상 개시와 함께 효율적으로 FDA 희귀의약품 신속승인제도를 활용해 췌장암 글로벌 임상프로그램을 준비 중"이라고 밝혔다.
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