경구용 치료제 최초 시력 개선 확인
올 하반기 임상 2b상 계획…용법 결정
[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 큐라클이 경구용 당뇨병성 황반부종 치료제 'CU06'의 미국 임상 2a상 결과 시력 개선 효과를 확인했다고 5일 밝혔다. 이번 임상 결과를 계기로 일본과 중국 등 주요 아시아 국가와의 판권 계약에 탄력이 붙을지 주목된다.
유재현 큐라클 대표는 이날 CU06 당노병성 황반부종 미국 임상 2a상 탑라인(Topline) 발표 기자간담회에서 "CU06이 혈관 누수를 방지하고, 3개월 간(하루 1회)의 투여로 5.8개의 글자를 더 읽게 되는 시력 개선 효과가 있다는 사실을 확인했다"고 밝혔다.
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| [서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 유재현 큐라클 대표가 5일 오후 당뇨병성 황반부종 치료제 'CU06'의 임상 2a상 결과를 발표하고 있다. 2024.02.05 sykim@newspim.com |
당뇨병성 황반부종은 당뇨병으로 인한 미세혈관 합병증으로 망막의 중심인 황반 부위에 부종이 생기거나 시력이 상실되는 질환이다. 현재 안구에 직접 주입하는 '안구 내 주사제(Anti-VEGF)' 외에 경구용 치료제는 없다.
이번 임상은 미국 당뇨병성 황반부종 환자 67명을 대상으로 12주간 CU06 100~300mg를 각각 하루 한 번 경구 투여하는 방식으로 진행됐다. 1차 평가지표는 부종의 두께를 관찰하기 위해 베이스라인(Baseline) 대비 12주차 황반중심두께(CST)의 변화, 2차 평가지표로는 시력개선 효과를 확인하기 위해 베이스라인 대비 12주차 최대교정시력(BCVA) 점수의 변화 등을 측정했다.
임상 결과 CU06은 모든 용량군에서 황반중심두께 값이 증가하지 않는 것으로 관찰됐다. 부종의 진행이나 악화도 중단시키는 것으로 확인됐다. 시력 또한 안경이나 렌즈로 시력을 교정해도 0.5 미만의 시력(최대교정시력 69글자 이하)을 가진 환자 중 300mg 투여군은 최대교정시력 점수가 평균 5.8 글자를 더 볼 수 있도록 개선된 것으로 나타났다. 약물 관련 심각한 이상반응(SAE)은 발생하지 않았다.
유 대표는 "당뇨병성 황반부종 환자들은 대부분 눈이 잘 보이지 않아 병원을 찾기 때문에 가장 중요한 치료 목표가 최대교정시력의 변화"라며 "CU06 용량과 투여기간에 비례해 최대교정시력 개선 값이 증가한 것은 임상적으로 의미가 크다"고 말했다.
임상에 참여한 전문가들도 CU06는 후속 임상에서 더 연구할 가치가 있다고 판단했다.
이번 임상시험을 총괄한 미국의 찰스 와이코프 박사(Dr. Charles Wykoff)는 "글로벌 제약사의 수많은 경구용 치료제들이 실패를 거듭했는데 CU06이 경구용 치료제 중 최초로 일관된 시력 개선 효과를 보여 매우 인상적이었다"며 "약물의 효과가 확실하다고 판단되고, 후속 임상에서 더욱 심층적으로 연구될 가치가 있다"고 말했다.
분당서울대병원의 우세준 교수 또한 "이번 임상을 통해 경구용 약제로 3개월 만에 안구 내 주사제 (Anti-VEGF) 실사용 데이터 정도의 시력 개선 효과를 확인한 것은 상당히 고무적"이라고 평가했다.
큐라클은 당뇨변성 황반부종 글로벌 시장 규모가 2031년 96억 달러에 이를 것이란 전망과, 현재 건강기능식품 및 안구 내 주사제 외에 치료제가 없는 상황을 고려할 때 CU06의 상용화 가능성이 낙관적이라고 전망했다.
유 대표는 "CU06가 주사제보다 효과가 떨어지더라도 치료를 위해 먼저 먹어볼 수 있는 경구용 치료제라 상용화 가능성이 높다"며 "기존 주사제와 병용하는 방법 등 다양한 시나리오가 존재하기 때문에 기존약보다 효과가 떨어지면 개발하기 어려운 항암제와 차별성이 있다"고 설명했다.
큐라클은 이르면 3월 말 임상시험 결과보고서(CSR)를 발표할 예정이다. 이후 파트너사인 프랑스 안과질환 전문 제약사인 떼아(Tea)사 및 글로벌 임상 자문단과의 논의를 통해 후기 임상 디자인을 결정해 올 하반기 중 임상 2b상에 진입할 예정이다. 대상 환자는 240명, 기간은 6개월로 계획하고 있으며 통계학적으로 의미 있는 효력을 확인해 적정 용법과 용량을 결정하는 것이 목표다.
CU06의 시력 개선 효과가 확인됨에 따라 주요 아시아 국가들과의 판권 계약 논의 또한 급진전 될 것으로 보인다.
유 대표는 "코로나19 기간에도 아시아 국가들과의 CU06 관련 판권 계약 논의는 계속 있었고, 해외 출장도 잡혀 있다"며 "임상 2a상 발표 결과를 토대로 일본과 중국 내 큰 규모의 회사들과 판권 계약 논의를 이어갈 예정"이라고 말했다.
sykim@newspim.com
