전체기사 최신뉴스 GAM
KYD 디데이
산업 제약·바이오

속보

더보기

메지온 "5월말 美 FDA에 '유데나필' 신약허가 신청할 것"

기사입력 : 2020년03월30일 19:39

최종수정 : 2020년03월30일 19:39

[서울=뉴스핌] 박다영 기자 = 메지온이 오는 5월말 미국 식품의약국(FDA)에 단심실증 치료 후보물질 '유데나필'의 신약허가신청(NDA)을 할 계획이다.

메지온은 30일 홈페이지를 통해 "NDA 신청시기는 5월 말로 예상하고 있고 FDA가 승인을 위해 요청한 핵심자료를 구비했기 때문에 승인 확률은 더 올라갔다고 판단한다"라고 밝혔다.

단심실증은 심장을 이루는 좌심실과 우심실 중 선천적으로 한 개가 없는 희귀질환이다. 유데나필은 단심실증으로 우심방-폐동맥 우회수술(폰탄수술)을 받은 청소년 환자의 심장과 운동기능을 개선하는 단심실증 치료 후보물질이다.

유데나필은 지난해 11월 공개한 탑라인 데이터에서 환자의 최대 운동 상태에서 최소 산소소비량을 측정한 1차 지표 'Max VO2'이 통계적 유의성을 입증하지 못했지만, 유산소에서 무산소 운동으로 바뀌는 시점에 측정한 산소 소비량을 측정한 2차 지표 'VO2 VAT'는 통계적으로 유의한 결과를 보였다.

메지온에 따르면 회사는 단심실 환자에게 가장 적절한 운동능력 측정 지표는 VO2 VAT라는 내용으로 FDA와 미팅을 했고, FDA는 추가자료를 요청했다.

메지온은 NDA 신청을 위해 유데나필의 장기안전성 시험을 진행했으며 전문가들의 논문을 확보했다.

메지온이 실시한 장기안전성 시험(OLE)은 앞서 진행됐던 유데나필 글로벌 임상 3상시험(FUEL)을 완료한 환자 400명 중 장기안전성 시험을 원하는 300명을 대상으로 진행중이다. 지난해 7월 마지막 환자 등록을 완료한 후 12월까지 52주간 FUEL 임상에서 위약(가짜약)을 투여받은 환자에 유데나필을 투약한 결과 Max VO2와 VO2 VAT 두 지표 모두 약에 의한 운동 능력치가 향상된 것으로 나타났다.

[그래프=메지온 홈페이지] 2020.03.30 allzero@newspim.com

또한, 메지온은 미국 소아심장네트워크(PHN) 소속 골드버그 박사 등 의사들의 집단 연구 논문에서 VO2 VAT가 단심실 환자에게 더 적절한 지표라는 내용을 다룬 논문을 확보했다.

해당 논문은 Max VO2 측정치가 하락할수록 변화폭이 좁아지기 때문에 약물을 써서 수치를 향상시킬 폭도 좁아지게 된다는 내용을 포함하고 있다. 따라서 약효를 확인하기에 적절한 지표로 사용하기에는 무리가 있지만, VO2 VAT는 나이가 들어도 수치가 잘 보존되기 때문에 약물치료 효과를 더 정확하게 확인하고 측정할 수 있다는 설명이다.

메지온 측은 "FDA가 승인을 위해 요청한 핵심자료 두 가지를 구비하고 갖추기 위해 추가 시간이 소요됐다"면서 "NDA 신청 시기는 5월 말로 예상하고 있고 승인 확률은 더 올라갔다"라고 설명했다.

메지온은 유데나필이 FDA에서 NDA 승인을 받게 되면 14~15개 보험사로부터 보험적용을 해주겠다는 응답을 받았다고 밝혔다.

메지온 측은 "단심실증은 승인된 약이 없는 아동희귀병으로, 가격을 포함해 적용범위를 결정할 때 3상에서 증명된 운동능력향상결과와 간기능저하 억제결과를 추가로 사용할 계획"이라며 "희귀병 치료제 가격은 환자 숫자와 효능에 따라 연간 5만불에서 많게는 160만불까지 책정돼 있다"라고 설명했다.

메지온이 보험코드 조회를 통해 폰탄수술 치료비 청구 대상자를 조회한 결과 지난 5년간 미국내 단심실증 환자는 7만8000여명이다. 이중 12~19세 환자는 대략 1만9000명, 19세 이상은 5000명으로 추산된다.

치료가 필요한 환자들에게 우선적으로 제공하는 조기공급프로그램(EAP)와 관련해서는 "신약 출시 전 환자를 최대한 확보하기 위한 목적이었지만, 좋은 임상자료가 나온 현 시점에서는 무리하게 강행할 필요가 없다는 입장"이라며 "의학계의 긍정적인 반응, 긍정적인 OLE 데이터 결과 등에 대한 기대감으로 유데나필의 침투율이 높을 것으로 예상된다"라고 설명했다.

 

allzero@newspim.com

[뉴스핌 베스트 기사]

사진
김계환 오늘 영장심사...위증 혐의 [서울=뉴스핌] 고다연 기자 = '채해병 사건' 수사외압 의혹의 핵심 인물로 꼽히는 김계환 전 해병대 사령관이 오는 22일 중앙지법에서 구속 심사를 받는다. 순직해병 사망사건 관련 의혹을 수사하는 이명현 특별검사팀이 18일 모해위증 등 혐의로 김계환 전 해병대사령관에 대한 구속영장을 청구했다.  순직해병 사망사건 관련 의혹을 수사하는 이명현 특별검사팀이 18일 모해위증 등 혐의로 김계환 전 해병대사령관에 대한 구속영장을 청구했다. 남세진 영장 전담 부장판사가 22일 오전 10시 30분 김 전 사령관의 영장실질심사(구속 전 피의자 심문)을 진행한다. [사진=뉴스핌 DB] 남세진 영장 전담 부장판사가 22일 오전 10시 30분 김 전 사령관의 영장실질심사(구속 전 피의자 심문)을 진행한다. 이번 구속영장 청구는 지난 2일 순직해병특검 출범 이후 첫 신병확보 시도다. 김 전 사령관은 2023년 7∼8월 채상병 순직 사건 당시 초동 조사한 박정훈 전 해병대 수사단장(대령)에게 윗선의 외압이 가해지는 과정에 관여했다는 의혹을 받고 있다. 김 전 사령관은 지난해 2월 군사법원에서 열린 박 대령의 항명 혐의 재판에 증인으로 출석해 이른바 'VIP 격노설'을 박 대령에게 전달한 적 없다고 주장하며, "나 아니면 안 된다는 착각과 영웅심리로 해병대의 역사와 전통을 흔들어선 안 된다"고 박 대령을 비판했다. 앞서 특검팀은 이날 오후 언론 공지를 통해 구속영장 청구 사실을 알리며 "김계환은 채상병 사망 사건 당시 해병대 사령관으로, 해병대 수사단장 박정훈 대령에게 수사기록 이첩 관련 지시를 한 상관"이라며 "특검은 피의자가 죄를 범하였다고 의심할만한 상당한 이유가 있고, 범죄가 중대하며, 증거인멸의 가능성이 크므로 구속수사가 필요하다고 판단하고 있다"고 밝혔다. gdy10@newspim.com 2025-07-18 20:56
사진
'갑질 의혹' 강선우 살린 까닭 [서울=뉴스핌] 이재창 정치전문기자 = 이재명 대통령이 20일 이진숙 교육부 장관 후보자에 대한 지명을 철회하고 강선우 여성가족부 장관 후보자는 살리기로 했다. 장관 후보자들에 대한 도덕성 논란이 심각한 상황에서 낙마자 없이 넘어갈 수는 없다는 판단에 따라 상징적인 낙마자로 이 후보자를 선택한 것이다. 야당이 강력히 요구한 두 명 중 한 명을 낙마시킴으로써 야당의 체면을 세워주는 모양새를 취하는 동시에 독주한다는 부정적 이미지를 피하려 한 것이다. 이 대통령 입장에서는 이 후보자 낙마가 측근인 강 후보자에 비해 부담이 상대적으로 덜했다. 강 후보자가 낙마할 경우 현역 의원 낙마 1호라는 불명예를 안게 돼 의원직을 수행하기도 여의치 않은 상황이었다. 이 후보자 낙마로 강 후보자를 구제한 것이다. [서울=뉴스핌] 이길동 기자 =강선우 여성가족부 장관 후보자가 26일 서울 종로구 수송동에 마련된 마련된 인사청문회 준비 사무실로 출근하며 취재진의 질문에 답하고 있다.2025.06.26 gdlee@newspim.com 이 대통령과 여권 핵심은 지난주 이미 한 명 낙마 쪽으로 가닥을 잡았다. 우상호 정무수석이 "일부 후보자의 경우 청문회 이후에도 논란이 계속돼 여론이 악화하고 있다"고 말했다. 낙마를 사실상 기정사실화한 것이다. 특히 주말 여야 원내대표를 만나 의견을 구한 것은 최소한 한 명의 낙마를 전제로 한 것이었다. 야당 대표까지 만나고 모든 후보자를 밀어붙일 경우 독주한다는 비판을 피하기 어렵기 때문이다.   더불어민주당이 주장한 낙마자 제로는 이 대통령의 결단을 부각하기 위한 전술이었다. '낙마자는 없다'는 여당의 강경론에도 이 대통령이 지명 철회를 요구하는 야당과 민심을 수용하는 모양을 취할 수 있도록 한 것이다. 자진 사퇴가 아니라 지명 철회라는 강수는 야당의 요구를 수용하는 모양을 취한 것이다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 이진숙 부총리 겸 교육부 장관 후보자가 16일 오전 서울 여의도 국회 교육위원회에서 열린 인사청문회에서 모두발언을 하고 있다. 2025.07.16 mironj19@newspim.com 관심은 낙마자가 한 명이냐, 아니면 두 명이냐였다. 두 후보자 모두 낙마 1순위였다. 한 명을 살리기 어려울 정도로 막상막하였다. 논문 표절과 자녀 불법 조기 유학 의혹이 불거진 데다 전문성도 결여돼 있다는 지적을 받은 이 후보자의 낙마는 사실상 결정된 상태였다. 여기에 강 후보자까지 포함시킬지 여부가 초미의 관심사였다. 파상 공세를 취하는 야당이 문제가 아니었다. 두 후보자에 대해 진보색이 강한 시민 단체마저 낙마를 요구했다. 여론을 중시하는 이 대통령 입장에서는 곤혹스러운 상황이 아닐 수 없었다. 자칫 지지 세력이 등을 돌릴 수 있어서다. 이런 상황에서 이 후보자 낙마와 강 후보자 구제는 여당 기류에서 그대로 나타났다. 대통령실 주변에서 "이 후보자는 외부에서 추천했다"는 얘기가 흘러나온 것은 낙마자가 나올 경우 1순위는 이 후보자가 될 수 있음을 강하게 시사한 것이다. 낙마하더라도 부담이 덜할 수 있다는 의미로 받아들여진 것이다. 당 분위기는 더 노골적이었다. 강 후보자에 대해서는 입단속이 이뤄진 것으로 알려졌으나 이 후보자에 대해서는 특별한 지침이 없었다고 한다. 이를 반영하듯 강 후보자에 대해서는 지난주 중반까지 여론이 싸늘했지만 그 이후 당 주변에서는 더 이상 얘기가 나오지 않았다. 이 후보자에 대해서는 달랐다. 김상욱 의원에 이어 강득구 의원이 공개적으로 이 후보자를 비판하며 거취를 거론했다. 강 의원은 "연구 윤리 위반, 반민주적 행정 이력, 전문성 부족 등은 결코 가볍게 넘길 수 없는 중대 결격 사유"라고 말했다. 이 후보자 낙마로 분위기를 몰아가는 듯했다.   이 후보자는 논문 표절 문제가 컸지만 이재명 정부가 전면에 내세운 유능함도 보여주지 못한 게 결정적이었다. 여권이 갑질 논란이 심했던 강 후보자를 감싼 논리가 유능함이었다. 청문회 과정에서 유보 통합 등 교육 정책과 관련된 기본적인 사항조차 숙지하지 못해 전문성에 심각한 의구심이 제기됐다. 여당 의원들조차 "어떻게 그런 것도 대답을 하지 못하느냐"는 비판이 나올 정도였다. 우상호 대통령실 정무수석은 이날 오후 용산 대통령실에서 브리핑을 통해 인사청문회를 거쳤지만 임명이 안 된 11명의 장관 후보자 중 지명 철회는 이 후보자 한 명이라는 점을 분명히 해 강 후보자는 임명 절차를 밟을 것임을 시사했다. 강 후보자의 인사청문경과보고서가 채택되지 않은 상태에서 임명을 강행하려면 절차상 국회에 보고서 재송부를 요청해야 하는 만큼 이 대통령은 이른 시일 내에 관련 조치에 나설 것으로 보인다. 이 대통령이 강 후보자를 임명한다고 해도 부담은 남는다. 강 후보자의 사퇴를 요구한 상당수 민주당 보좌진들과 정서적으로 등을 지게 될 수밖에 없다. 강 후보자 사퇴를 요구한 시민단체의 입장도 부담이다. 야당은 여론을 돌리기 위한 파상 공세에 나서고 있다. 강 후보자도 갑질 장관이라는 낙인이 찍힌 상태에서 업무를 제대로 수행할 수 있을지도 의문이다. 향후 여론 추이에 관심이 쏠리는 이유다.    leejc@newspim.com 2025-07-21 06:45
안다쇼핑
Top으로 이동