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<울트라제닉스 ① '소아 알츠하이머' 첫 치료제 승인에 저점서 반등>에서 이어짐

[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = ◆ 제조 문제로 한 차례 고배…재도전 끝에 결실

이번 승인이 더욱 의미 있는 이유는 순탄치 않았던 재도전의 과정 때문이다. FDA는 지난 2025년 7월 임상 데이터가 아닌 제조 및 품질관리 공정상의 문제를 이유로 첫 승인 신청을 반려한 바 있다. 울트라제닉스(RARE)는 올해 초 신청서를 다시 제출했고, FDA는 4월 이를 접수해 새로운 심사 시한인 9월 19일을 설정했다. 이번 17일 승인은 이 시한을 이틀 앞두고 이뤄진 셈이다.

파유비는 미국 매사추세츠주 베드퍼드에 위치한 울트라제닉스 자체 유전자치료 생산시설과 오하이오주 콜럼버스의 앤델린 바이오사이언스 두 곳에서 전량 미국 내 생산된다. 앞서 8월 19일 같은 생산 네트워크를 통해 제조되는 젠글라이코스가 먼저 승인을 받은 점은 이번 파유비 승인 가능성을 가늠하는 선행 지표로 시장에서 주목받기도 했다.

이 치료제의 개발 뿌리는 오하이오 주립대학교와 네이션와이드 칠드런스 병원으로 거슬러 올라간다. 하이얀 푸 박사와 더그 매카티 박사가 이곳에서 치료제 벡터를 개발해 아베오나 테라퓨틱스(Abeona Therapeutics)에 라이선스했으나, 긍정적인 임상 데이터에도 불구하고 자금 조달에 어려움을 겪자 아베오나는 이 자산을 울트라제닉스에 아웃라이선스하기로 결정했다. 이번 승인의 근거가 된 연구를 이끈 네이션와이드 칠드런스 병원 유전자치료센터의 케빈 M. 플래니건 소장은 "이 벡터가 10여 년 전 네이션와이드 칠드런스에서 처음 개발됐다는 점에서 이번 승인이 더욱 뜻깊다"고 밝혔다.

◆ 공급 계획과 가격, 환자 접근성

울트라제닉스는 승인된 치료제를 30일에서 60일 이내에 미국 내 '적격 치료센터(Qualified Treatment Center, QTC)'로 공급할 계획이라고 밝혔다. QTC는 유전자 치료제 투여에 특화된 전문성과 훈련을 갖춘 의료기관 네트워크로, 파유비는 오직 이곳에서만 투여받을 수 있다. 회사는 며칠 내로 승인된 치료 가능 기관 목록이 담긴 웹사이트를 공개할 예정이다. 환자와 보호자 지원을 위해서는 기존 얼트라케어(UltraCare®) 프로그램을 활용하며, 여기에 보험 보장 내용 이해와 치료 접근 지원, 관련 질문 응대를 전담하는 유전자치료 전문 가이드 인력도 새롭게 배치된다.

가격 측면에서는 미국 내 환자 1인당 도매가가 395만 달러로 책정됐다. 초고가 희귀질환 치료제인 만큼 보험 지급기관과의 협의가 실제 환자 접근성을 좌우할 핵심 변수로 꼽힌다. 에밀 D. 카키스 울트라제닉스 최고경영자(CEO)는 "치료제를 환자 가족들에게 신속히 제공해야 한다는 절박함을 깊이 인식하고 있으며, 지금은 치료센터 및 보험 지급기관과 긴밀히 협력해 미국 내 적시 접근을 지원하는 데 주력하고 있다"고 밝혔다. 그는 이어 "이번 FDA 승인은 전 세계 산필리포 증후군 A형 아동 가족들에게 이 치료 옵션을 제공하겠다는 장기 목표를 향한 중요한 첫걸음"이라고 덧붙였다.

이번 승인으로 파유비는 울트라제닉스의 두 번째 유전자 치료제 승인이자, 회사 전체로는 여섯 번째 FDA 승인 사례가 됐다. 회사는 승인과 함께 희귀질환 우선심사 바우처(Priority Review Voucher)도 획득했는데, 이는 향후 다른 파이프라인 심사에 활용하거나 매각할 수 있는 자산으로 추가적인 기업가치 상승 요인으로 꼽힌다.

◆ 애널리스트 시각과 향후 과제

시장의 시선은 여전히 엇갈린다. 제프리스의 모리 레이크로프트 애널리스트는 앞서 안젤만 증후군 임상 실패 당시 "초기 단계 임상에서 긍정적인 데이터가 나왔던 만큼 결과가 놀랍다"고 인정하면서도, 예상보다 좋은 성과를 낼 수 있는 유전자 치료제 출시가 예정돼 있다는 점에서 회사의 상업적 잠재력은 여전히 유효하다고 평가한 바 있다. 캔터 의 크리스틴 클루스카 애널리스트 역시 '비중확대' 의견을 유지하면서도, 연이은 핵심 임상 실패가 파이프라인에 대한 투자자 회의론을 키울 수 있다고 경고하며 "회사가 기존 상업화 사업에 대해 더 높은 평가를 받으려면 지출을 대폭 줄여야 할 것"이라고 지적했다.

실제로 울트라제닉스는 안젤만 증후군 임상 실패 이후 해당 프로그램을 재검토하고 비용을 대폭 절감하겠다고 밝힌 상태다. 동시에 회사는 젠글라이코스와 이번 파유비 등 새로 승인된 치료제에서 발생하는 매출을 기반으로 상업화 사업에 역량을 집중하겠다는 방침이다. 올해 2분기 총매출은 2억1400만 달러로 전년 동기 대비 29% 증가했으며, 회사는 파이프라인 축소와 예산 절감이라는 어려운 여건 속에서도 2027년 흑자 전환 목표를 유지하고 있다.

월가 애널리스트들의 투자의견을 종합하면 '매수' 의견이 우세하다. CNBC 집계에 따르면, 20개 투자은행(IB) 중 4곳이 '강력 매수', 7곳이 '매수', 9곳이 '보유' 의견을 제시했다. 이들이 제시한 목표주가 평균은 25.78달러로, 현재 주가에서 77.79%의 추가 상승 여력을 나타낸다. 월가에서 제시한 최고 목표주가는 39달러, 최저 목표주가는 16달러이다.

울트라제닉스는 한 달 새 대형 임상 실패와 신약 승인이라는 극단적인 두 사건을 연달아 겪으며 주가가 롤러코스터를 탔다. 9월 초 안젤만 증후군 임상 실패로 시가총액의 절반 가까이를 잃었던 회사가 보름여 만에 산필리포 증후군 A형이라는 새로운 희귀질환 치료 시장을 세계 최초로 개척하며 반전의 계기를 마련한 셈이다. 다만 초고가 유전자 치료제 특유의 보험 협상 리스크와 안전성 모니터링 부담, 안젤만 증후군 프로그램 실패로 흔들린 후기 파이프라인에 대한 신뢰 회복 여부가 향후 주가 흐름을 가를 변수로 남아 있다.

kimhyun01@newspim.com