[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 디엑스앤브이엑스가 혈뇌장벽(BBB)을 통과하는 뇌질환 치료 후보물질의 글로벌 사업개발을 본격화한다.
디엑스앤브이엑스는 자회사 에빅스젠이 개발한 차세대 약물 전달 기술인 ACP(Advanced Cell-penetrating Peptide) 플랫폼의 사업개발 권한을 위임받고, 글로벌 제약·바이오 기업을 대상으로 라이선스 아웃을 포함한 사업개발(BD) 활동을 진행 중이라고 1일 밝혔다.
회사에 따르면 현재 다수의 글로벌 신약개발 기업들과 비밀유지협약(NDA)을 체결하고 후속 논의를 이어가고 있으며, 조만간 기술 실사(Due Diligence)도 이뤄질 예정이다. 기술이전 범위는 뇌질환 치료제 파이프라인에 대한 공동개발과 기술이전을 포함하며, 향후 임상개발 및 생산 협력으로 확대될 가능성도 열려 있다.
BBB는 뇌를 보호하는 생리적 장벽으로, 외부 약물의 유입을 제한해 신경계 질환 치료에 큰 걸림돌로 작용해 왔다. 실제로 전체 저분자 약물의 약 98%와 대부분의 고분자 약물이 BBB를 통과하지 못해 CNS(중추신경계) 치료제 개발의 임상 실패율을 높이는 주요 원인으로 지목된다.
디엑스앤브이엑스의 ACP 플랫폼은 펩타이드 기반의 약물 전달체로, 세포막과 BBB를 동시에 투과할 수 있는 기술이다. siRNA, mRNA, 단백질, 저분자 화합물 등 다양한 약물을 안정적으로 세포 내에 전달해 효율을 높일 수 있으며, 생체 적합성과 약물 안정성을 강화한 구조적 특징도 갖췄다.
디엑스앤브이엑스는 해당 플랫폼 기반의 파킨슨병 치료 후보물질을 활용한 비임상 연구에서 정맥주사만으로도 BBB를 효과적으로 통과해 치료 타깃인 뇌 조직에 약물을 전달할 수 있음을 입증했다고 밝혔다. 독성 없이 뇌 조직에 고효율로 전달된다는 점에서 기존 타깃팅 전략보다 간결하면서도 효과적인 대안으로 평가받고 있다.
회사 관계자는 "ACP 플랫폼은 단순한 전달 기술을 넘어 BBB라는 난공불락의 장벽을 극복한 사례"라며 "NDA 체결에 이어 실사까지 진행되는 등 글로벌 제약사들로부터 긍정적인 반응이 이어지고 있다"고 말했다.
최근 글로벌 시장에서 BBB 약물 전달 기술에 대한 투자도 활발히 이뤄지고 있다. GSK는 BBB 투과 이중항체 기술 계약을 약 20억7천5백만 파운드 규모로 체결했으며, Sangamo는 AAV 기반 BBB 전달 기술을 일라이 릴리(Lilly)에 최대 14억 달러 규모로 기술이전했다. Sironax는 BBB 침투 모듈 기술을 노바티스(Novartis)에 1억7천5백만 달러 규모의 옵션 계약으로 공급한 바 있다.
한편, 디엑스앤브이엑스는 알츠하이머병, 파킨슨병, 희귀 유전성 뇌질환 등 다양한 신경계 질환을 대상으로 ACP 플랫폼을 적용한 파이프라인을 확장 중이다. siRNA, ASO(antisense oligonucleotide) 기반 치료제는 물론, 단백질 및 저분자 화합물에도 기술을 적용할 수 있는 확장성을 입증하고 있다고 회사는 설명했다.
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