GC녹십자, WORLD심포지엄서 희귀질환치료제 연구 성과 공유

기사입력 : 2025년02월10일 14:35

최종수정 : 2025년02월10일 14:35

리소좀축적질환(LSD) 치료제 개발 경험 바탕

[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = GC녹십자가 지난 3~7일 미국 샌디에고에서 진행된 'WORLD Symposium 2025'에서 리소좀축적질환(LSD) 관련 치료제 개발 동향을 발표했다고 10일 밝혔다.

WORLD Symposium 2025은 리소좀 질환 관련 전문가들이 최신 지견을 공유하고 더 나은 치료법에 대해 연구하는 국제포럼이다.

[서울=뉴스핌] 김신영 기자 = 월드심포지엄 현장 [사진=GC녹십자] 2025.02.10 sykim@newspim.com

이번 심포지엄에서 GC녹십자는 자사의 'GM1 강글리오시드증(GM1)'의 경구용 샤페론 치료제 'GC2126A'의 비임상 결과와 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 진행하고 다양한 희귀질환 최신 연구 동향을 파악했다.

GM1은 유전자 결함에 따른 체내 효소 부족으로 열성 유전되는 신경퇴행성 질환이다. 신생아 10만명 당 1명 꼴로 발생한다고 알려져 있으며 대부분 6세 미만의 소아기에서 발병된다. 이 질환은 신경퇴행과 함께 발작과 근육 약화 등이 동반되며, 현재 시장에 출시된 치료제는 없다.

GC녹십자는 이번 포스터 발표를 통해 GM1에 대한 경구용 샤페론 치료제 신규 후보물질을 질환동물 연구에서 뇌를 포함한 다양한 조직에서 β-galactosidase 활성이 용량 의존적으로 증가함을 확인하였고, 7일간 경구 투여 결과 뇌에서 70%이상의 GM1-gangliosidosis 축적 감소 효력이 보인다는 비임상결과를 공유했다.

GC녹십자는 또한 산필리포증후군 A형(MPSIIIA) 치료제 'GC1130A'의 비임상 결과에 대한 포스터 발표를 이어갔다.

산필리포증후군(A형)은 유전자 결함으로 체내에 헤파란 황산염이 축적돼 점진적인 손상이 유발되는 열성 유전질환이다. 심각한 뇌손상이 주요 증상이며 대부분의 환자가 15세 전후에 사망에 이르게 되는 중증 희귀질환이다. 아직 허가 받은 치료제가 없기 때문에 환자들의 미충족 의료수요가 매우 크다.

GC1130A는 중추신경계에 투여할 수 있는 GC녹십자의 고농축 단백질 제제 기술을 산필리포증후군(A형) 치료제에 적용해 노벨파마와 공동 개발하고 있는 바이오혁신신약(First-in-Class)으로, 치료제를 뇌실 안에 직접 투여해 치료 효과를 높이는 방식이다.

이 방식(ICV)은 당사의 헌터증후군 치료제인 '헌터라제'에 적용돼 일본에서 품목허가를 획득한 바 있다. GC녹십자와 노벨파마는 GC1130A의 글로벌 임상을 위해 최근 미국, 한국, 일본에서 임상 1상 IND승인을 받고 다국가 임상을 진행중이다.

GC녹십자 이번 포스터 발표를 통해 뇌실 내 직접 투여 (ICV)로 약물을 전달하는 것이 척추강내 직접 투여 (IT) 대비 뛰어난 약물 전달 효과가 있다는 비임상 결과를 공유했다.

신수경 GC녹십자 의학본부장 "리소좀 축적 질환 치료제 개발 경험과 지식, 노하우를 바탕으로 다른 희귀질환으로 영역을 지속적으로 확장해, 희귀질환 환자들에게 새로운 치료 옵션을 제공할 것"이라고 말했다.

sykim@newspim.com

[관련기사]

[관련키워드]

GC녹십자

GAM - 해외주식 투자 도우미

알레그로 마이크로시스템즈 ② 자동차·AI 데이터센터 두 엔진으로 재평가 국면

알레그로 마이크로시스템즈 ① 월가 목표주가 상향 속 사상 최고가 행진

[홍콩 대장주] 메이퇀 ③ 신성장 동력의 '폭발적 성장'

[홍콩 대장주] 메이퇀② 실적은 고속 상승, 밸류는 역대 저점

[뉴스핌 베스트 기사]

사진

국회, 한성숙 청문보고서 채택 [서울=뉴스핌] 송기욱 기자 = 한성숙 국무총리 후보자에 대한 국회 인사청문 심사경과보고서가 30일 더불어민주당 주도로 채택됐다. 국민의힘은 회의에 불참했다. 국회 국무총리 임명동의에 관한 인사청문특별위원회는 이날 오전 제5차 회의를 열고 한 후보자 임명동의안 심사경과보고서 채택의 건을 의결했다. [서울=뉴스핌] 이건주 기자 = 26일 오전 서울 여의도 국회에서 한성숙 국무총리 후보자의 인사청문회가 열리고 있다. 2026.06.26 kunjoo@newspim.com 백혜련 위원장은 "전날까지가 청문보고서 채택 마감일이었다"며 "계속해서 국민의힘 의원님들을 설득하고 함께 합의 채택하기를 요청드렸지만 오늘 이 자리까지도 오시지 않았다"고 말했다. 특위는 보고서 종합의견 일부 문구를 수정한 뒤 한 후보자 임명동의안 심사경과보고서를 채택했다. 보고서에는 한 후보자가 국무총리로서 적합하다는 다수 의견과 함께, 국민의힘이 청문 과정에서 제기한 부적격 의견도 함께 담겼다. 한 후보자 임명동의안은 이날 오후 본회의 표결 절차를 밟을 전망이다. 국무총리 임명동의안은 본회의에서 재적의원 과반 출석과 출석의원 과반 찬성으로 의결된다. 민주당이 과반 의석을 확보하고 있는 만큼 국민의힘이 표결에 불참하거나 반대표를 던지더라도 인준안 처리는 가능한 구조다. oneway@newspim.com 2026-06-30 11:58

사진

골드만삭스 "금 랠리 안 끝났다" [시드니=뉴스핌] 권지언 특파원 = 최근 4개월간 부진했던 금 가격이 올해 랠리의 종료를 의미하는 것은 아니라는 분석이 나왔다. 골드만삭스 원자재 리서치 공동 헤드 사만다 다트는 지난 주말 보고서에서 "금은 아직 끝나지 않았다(Gold is not done)"고 주장했다. 다트와 연구팀은 금이 2022년 이후 123% 상승했다는 점을 짚으면서 "구조적 요인과 향후 경기순환적 요인 모두에 힘입어 추가 상승 여력이 있다고 본다"고 설명했다. 금 선물 가격 1년 추이 [AI 일러스트=권지언 기자] ◆ "2026년 말 온스당 4,900달러"…중앙은행 자산 다변화가 핵심 동력 연초 대비 금 가격은 6% 이상 하락한 상태로, 지난 1월 말 사상 최고치를 기록한 이후 조정이 이어지고 있다. 다트는 "구조적으로는 2022년 러시아 외환보유액 동결 이후 이어지고 있는 신흥국(EM) 중앙은행의 자산 다변화가 2026년 말 금 가격 전망치 4,900달러/온스의 근간"이라고 말했다. 연구팀은 또 세계금협회(World Gold Council) 조사에서 올해 2~5월 사이 조사 대상 중앙은행 76곳 중 45%가 향후 12개월 내 금 보유량을 늘릴 계획이라고 응답했다며, 이는 사상 최고 수준이라고 덧붙였다. ◆ 단기 변수는 매파적 연준…ETF 수요는 점진적 회복 전망 다만 경기순환적 측면에서는 단기 역풍도 존재한다. 매파적인 연준 기조가 통화가치 희석(디베이스먼트) 우려를 잠재우고 있는 데다, 시장이 인플레이션 우려 속에 올해 연준의 금리 인상 가능성을 가격에 반영하면서 금리에 민감한 상장지수펀드(ETF) 수요가 압박받고 있다는 설명이다. 다트는 "이러한 역풍은 시간이 지나며 적어도 부분적으로는 반전될 것으로 본다"고 밝혔다. 연구팀은 ETF 포지션이 점차 늘어날 것으로 예상했는데, 이는 연준이 올해는 금리를 동결하고 인하 사이클은 내년 하반기로 미룰 것이라는 골드만삭스 이코노미스트들의 전망과도 일치한다. 다트는 "중기적으로는 서구권의 재정 건전성 우려를 포함한 거시적 변화가 결국 민간 부문의 금 분산투자를 가속화하면서, 금 가격 전망 리스크는 여전히 상방으로 기울어져 있다"고 강조했다. 귀금속 가격은 지난 2월 말 이란 전쟁 발발 이후 급락세를 보이며 금값은 약 24% 떨어졌다. 유가 상승에 따른 인플레이션 지표 악화로 매도세는 더욱 가팔라졌다. 원유 가격이 일부 후퇴했음에도 불구하고, 끈질긴 인플레이션과 견조한 노동시장이 연준으로 하여금 금리를 더 오래 동결하거나 연내 추가 인상에 나서게 할 수 있다는 우려가 투자자들 사이에서 커지고 있다. kwonjiun@newspim.com 2026-06-30 11:21