[GAM] 어센디스, 부갑상선기능저하증 치료제 FDA 승인 '코앞' ①

기사입력 : 2024년07월15일 19:24

최종수정 : 2024년07월15일 19:25

부갑상선 호르몬 대체요법제 '트랜스콘 PTH'
8월 14일 FDA의 PDUFA 신약 검토 마감일
1일 1회 투여하는 PTH 1-34 전구체 약물
EU집행위는 이미 승인, 1월 독일서 출시

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[서울=뉴스핌] 김현영 기자 = 덴마크의 어센디스 파마(나스닥 ADR: ASND)는 부갑상선기능저하증 치료를 위한 대체요법제 '트랜스콘 PTH (TransCon PTH, 팔로페그테리파라타이드)'에 대한 미 식품의약국(FDA)의 PDUFA 날짜(신약 검토 마감일)가 오는 8월 14일로 정해져 있어 투자자들이 주목할 만한 바이오테크 종목이다. 앞으로 한 달 뒤에 어센디스 주식에 상승 촉매제가 될 수도 있는 FDA 결정이 나오기 때문이다.

바이오테크는 투자자들이 막대한 수익을 낼 수 있는 섹터 중 하나다. 신약 또는 새로운 의료기기가 규제 당국의 승인 절차를 통과할 때마다 주가가 천정부지로 치솟는 종목들이 상당수다. 위험 회피 성향이 낮고 신약이나 새로운 의료기기가 시장에 출시되기까지 걸리는 오랜 시간을 견뎌낼 수 있는 투자자들에겐 원하는 보상을 가져다줄 수 있다는 점에서 매력적인 투자처다.

하지만 신약이 출시되기 전 회사는 일반적으로 손실을 보고 운영되며, 신약 후보물질이 반드시 승인될 것이란 보장도 없다. 그런데도 가까운 시일 내에 폭발적인 주가 상승을 이끌 촉매제를 기대하며 관련 종목을 찾는 이들이 많다. 미국의 규제 당국인 FDA의 승인 결정을 앞두고 있는 어센디스와 같은 바이오테크 종목에 투자자들의 관심이 쏠리는 이유다.

어센디스 파마의 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

2006년 9월 설립돼 덴마크의 헬레루프에 본사를 둔 어센디스 파마는 '트랜스콘(TransCon, 일시적 결합을 의미하는 transient conjugation의 줄임말)'이라고 불리는 자체적인 개발 플랫폼을 기반으로 시장성 있는 신약 후보 물질을 개발한다. 약물을 화학적으로 변화시켜 물리적·화학적 성질을 조절한 '프로드러그(prodrug, 전구체 약물)' 개발에 주력한다.

프로드러그는 유용한 약물이지만 부작용과 안정성 등에서 투여에 적합하지 않은 성질을 가진 약물에 화학적 수식을 가해 임상 사용 가능하게 만든 화합물이다. 거의 약물 활성을 나타내지 않는 불활성 물질로서 체내에 흡수된 후에 생체 내의 효소 반응이나 화학 반응에 의해 원래의 약물로 복원, 활성형 물질로서 기대하는 작용을 발휘하도록 만들어진다.

어센디스가 개발한 트랜스콘 PTH는 의약품/의료기기 복합 제품으로 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자들을 치료하기 위한 용도로 하루에 한 번 투여하는 부갑상선 호르몬(PTH 1-34) 프로드러그다. 혈청과 소변 내 칼슘 수치를 정상으로 유지하도록 돕는 작용을 한다. 트랜스콘 PTH가 오는 8월 미국서 FDA 승인을 받으면 부갑상선기능저하증의 근본 원인을 표적으로 삼는 최초의 호르몬 대체요법제가 된다.

부갑상선기능저하증은 부갑상선 호르몬이 부족해 발생하는 내분비질환이다. 부갑상선 호르몬은 뼈에 직접 작용해 칼슘을 재흡수하고 신장에서 칼슘 재흡수를 촉진하며 비타민D의 생성을 촉진한다. 위장관에서도 칼슘의 흡수를 촉진해 혈중 칼슘 농도를 일정하게 유지토록 한다. 이 기능에 문제가 생기면 저칼슘혈증이 발생할 수 있고, 환자의 생명을 위협하기도 한다.

어센디스 파마의 임상시험 로고 [사진=업체 홈페이지 갈무리]

어센디스는 지난해 임상3상 PaTHway 연구를 기반으로 FDA에 신약허가신청서(NDA)를 제출했지만, 지난해 5월 FDA로부터 보완요구서한(CRL)을 받았다. FDA는 트랜스콘 PTH가 의약품/의료기기 복합 제품이라 환자에게 전달되는 용량의 변동성에 대한 제조 관리 전략 등에 대해 우려된다며 승인을 반려했다.

다만 FDA가 신약허가신청서에서 제출된 임상 데이터에 대해서는 우려를 제기하지 않았고, 안전성이나 효능을 평가하기 위한 새로운 전임상 연구 또는 추가적인 임상 3상 시험을 요구하지도 않았다는 점은 고무적이다. 임상시험에서 트랜스콘 PTH 투여군은 칼슘 보충제와 활성 비타민D 보조제가 더 이상 필요하지 않게 됐고, 혈청 칼슘 수치도 정상 수준에 머물렀다.

당시 어센디스의 얀 미켈슨 최고경영자(CEO)는 "부갑상선기능저하증 환자들은 새로운 치료 옵션이 필요하다"면서 "FDA가 제품의 안전성과 효능을 입증하기 위한 추가적인 임상 3상 시험이 필요하다고 언급하지 않은 만큼 우리는 FDA와 협력하며 FDA의 우려를 해결할 준비가 충분히 돼 있다고 확신한다"고 밝혔다.

그러면서 임상시험 참가자 154명 중 145명이 최대 3년간 트랜스콘 PTH로 계속 치료를 받고 있고, 새로운 환자들이 계속 등록되고 있다고 전했다. 어센디스는 임상시험에서 트랜스콘 PTH는 전반적으로 내약성이 양호했고 약물과 관련된 중단 사례가 없었다는 점도 강조했다.

어센디스는 지난해 8월 FDA와 미팅 이후 11월 중순 트랜스콘 PTH의 업데이트된 신약허가신청서를 FDA에 다시 제출했다. 이에 따라 PDUFA 날짜(FDA가 신약을 검토하는 마감일)가 올해 5월 14일로 지정됐지만, 이후 FDA가 PDUFA 날짜를 8월 14일로 3개월 연장했다고 어센디스는 밝혔다.

투자자들이 8월 14일 FDA 결정에 주목할 이유 중 하나는 유럽에서는 이미 트랜스콘 PTH가 성인 만성 부갑상선기능저하증 환자 치료용 대체요법제로 판매 허가를 획득했다는 점이다. 유럽연합(EU) 집행위원회는 지난해 11월 트랜스콘 PTH를 허가했고, 유럽에서는 올해 1월부터 '요비패스(Yorvipath)'라는 약품명으로 독일에서 첫선을 보이게 됐다.

▶②편에서 계속됨

kimhyun01@newspim.com

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'갑질 의혹' 강선우 살린 까닭 [서울=뉴스핌] 이재창 정치전문기자 = 이재명 대통령이 20일 이진숙 교육부 장관 후보자에 대한 지명을 철회하고 강선우 여성가족부 장관 후보자는 살리기로 했다. 장관 후보자들에 대한 도덕성 논란이 심각한 상황에서 낙마자 없이 넘어갈 수는 없다는 판단에 따라 상징적인 낙마자로 이 후보자를 선택한 것이다. 야당이 강력히 요구한 두 명 중 한 명을 낙마시킴으로써 야당의 체면을 세워주는 모양새를 취하는 동시에 독주한다는 부정적 이미지를 피하려 한 것이다. 이 대통령 입장에서는 이 후보자 낙마가 측근인 강 후보자에 비해 부담이 상대적으로 덜했다. 강 후보자가 낙마할 경우 현역 의원 낙마 1호라는 불명예를 안게 돼 의원직을 수행하기도 여의치 않은 상황이었다. 이 후보자 낙마로 강 후보자를 구제한 것이다. [서울=뉴스핌] 이길동 기자 =강선우 여성가족부 장관 후보자가 26일 서울 종로구 수송동에 마련된 마련된 인사청문회 준비 사무실로 출근하며 취재진의 질문에 답하고 있다.2025.06.26 gdlee@newspim.com 이 대통령과 여권 핵심은 지난주 이미 한 명 낙마 쪽으로 가닥을 잡았다. 우상호 정무수석이 "일부 후보자의 경우 청문회 이후에도 논란이 계속돼 여론이 악화하고 있다"고 말했다. 낙마를 사실상 기정사실화한 것이다. 특히 주말 여야 원내대표를 만나 의견을 구한 것은 최소한 한 명의 낙마를 전제로 한 것이었다. 야당 대표까지 만나고 모든 후보자를 밀어붙일 경우 독주한다는 비판을 피하기 어렵기 때문이다. 더불어민주당이 주장한 낙마자 제로는 이 대통령의 결단을 부각하기 위한 전술이었다. '낙마자는 없다'는 여당의 강경론에도 이 대통령이 지명 철회를 요구하는 야당과 민심을 수용하는 모양을 취할 수 있도록 한 것이다. 자진 사퇴가 아니라 지명 철회라는 강수는 야당의 요구를 수용하는 모양을 취한 것이다. [서울=뉴스핌] 정일구 기자 = 이진숙 부총리 겸 교육부 장관 후보자가 16일 오전 서울 여의도 국회 교육위원회에서 열린 인사청문회에서 모두발언을 하고 있다. 2025.07.16 mironj19@newspim.com 관심은 낙마자가 한 명이냐, 아니면 두 명이냐였다. 두 후보자 모두 낙마 1순위였다. 한 명을 살리기 어려울 정도로 막상막하였다. 논문 표절과 자녀 불법 조기 유학 의혹이 불거진 데다 전문성도 결여돼 있다는 지적을 받은 이 후보자의 낙마는 사실상 결정된 상태였다. 여기에 강 후보자까지 포함시킬지 여부가 초미의 관심사였다. 파상 공세를 취하는 야당이 문제가 아니었다. 두 후보자에 대해 진보색이 강한 시민 단체마저 낙마를 요구했다. 여론을 중시하는 이 대통령 입장에서는 곤혹스러운 상황이 아닐 수 없었다. 자칫 지지 세력이 등을 돌릴 수 있어서다. 이런 상황에서 이 후보자 낙마와 강 후보자 구제는 여당 기류에서 그대로 나타났다. 대통령실 주변에서 "이 후보자는 외부에서 추천했다"는 얘기가 흘러나온 것은 낙마자가 나올 경우 1순위는 이 후보자가 될 수 있음을 강하게 시사한 것이다. 낙마하더라도 부담이 덜할 수 있다는 의미로 받아들여진 것이다. 당 분위기는 더 노골적이었다. 강 후보자에 대해서는 입단속이 이뤄진 것으로 알려졌으나 이 후보자에 대해서는 특별한 지침이 없었다고 한다. 이를 반영하듯 강 후보자에 대해서는 지난주 중반까지 여론이 싸늘했지만 그 이후 당 주변에서는 더 이상 얘기가 나오지 않았다. 이 후보자에 대해서는 달랐다. 김상욱 의원에 이어 강득구 의원이 공개적으로 이 후보자를 비판하며 거취를 거론했다. 강 의원은 "연구 윤리 위반, 반민주적 행정 이력, 전문성 부족 등은 결코 가볍게 넘길 수 없는 중대 결격 사유"라고 말했다. 이 후보자 낙마로 분위기를 몰아가는 듯했다. 이 후보자는 논문 표절 문제가 컸지만 이재명 정부가 전면에 내세운 유능함도 보여주지 못한 게 결정적이었다. 여권이 갑질 논란이 심했던 강 후보자를 감싼 논리가 유능함이었다. 청문회 과정에서 유보 통합 등 교육 정책과 관련된 기본적인 사항조차 숙지하지 못해 전문성에 심각한 의구심이 제기됐다. 여당 의원들조차 "어떻게 그런 것도 대답을 하지 못하느냐"는 비판이 나올 정도였다. 우상호 대통령실 정무수석은 이날 오후 용산 대통령실에서 브리핑을 통해 인사청문회를 거쳤지만 임명이 안 된 11명의 장관 후보자 중 지명 철회는 이 후보자 한 명이라는 점을 분명히 해 강 후보자는 임명 절차를 밟을 것임을 시사했다. 강 후보자의 인사청문경과보고서가 채택되지 않은 상태에서 임명을 강행하려면 절차상 국회에 보고서 재송부를 요청해야 하는 만큼 이 대통령은 이른 시일 내에 관련 조치에 나설 것으로 보인다. 이 대통령이 강 후보자를 임명한다고 해도 부담은 남는다. 강 후보자의 사퇴를 요구한 상당수 민주당 보좌진들과 정서적으로 등을 지게 될 수밖에 없다. 강 후보자 사퇴를 요구한 시민단체의 입장도 부담이다. 야당은 여론을 돌리기 위한 파상 공세에 나서고 있다. 강 후보자도 갑질 장관이라는 낙인이 찍힌 상태에서 업무를 제대로 수행할 수 있을지도 의문이다. 향후 여론 추이에 관심이 쏠리는 이유다. leejc@newspim.com 2025-07-21 06:45

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안세영,왕즈이 꺾고 日오픈 우승 [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= '배드민턴 여제' 안세영(삼성생명)이 시즌 6승을 달성했다. 세계랭킹 1위 안세영은 20일 일본 도쿄에서 열린 세계배드민턴연맹(BWF) 월드투어 슈퍼 750 일본오픈 여자 단식 결승에서 왕즈이(2위·중국)를 42분 만에 2-0(21-12 21-10)으로 완파했다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= 안세영(왼쪽)이 20일 일본오픈 여자 단식 결승에서 우승한 뒤 중국의 왕즈이와 시상대에 올랐다. [사진=BWF 동영상 캡처] 2025.07.20 zangpabo@newspim.com 안세영은 이번 대회 5경기에서 한 게임도 내주지 않는 무결점 플레이를 펼쳤다. 이로써 안세영은 말레이시아오픈, 인도오픈, 오를레앙 마스터스, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 일본오픈까지 올해에만 6번째 우승컵을 안았다. 지난해 파리 올림픽 금메달을 딴 뒤 부상으로 불참한 일본오픈에선 2023년 이후 2년만에 정상을 탈환했다. 안세영은 왕즈이와 상대 전적에서도 13승 4패로 격차를 벌렸다. 특히 올해는 말레이시아오픈, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 일본오픈에서 왕즈이를 잇달아 꺾었다. [서울=뉴스핌] 장환수 스포츠전문기자= 안세영이 20일 왕즈이와 일본오픈 여자 단식 결승에서 마지막 게임 포인트를 올리고 있다. [사진=BWF 동영상 캡처] 2025.07.20 zangpabo@newspim.com 1게임 10-10으로 맞선 게 유일한 접전이었다. 안세영은 이후 8득점을 내리 따내며 승기를 잡았다. 2게임에서도 두 번 연속 5득점 하며 손쉽게 왕즈이를 꺾었다. 안세영은 22일부터 27일까지 열리는 중국오픈에서 시즌 7관왕에 도전한다. 남자복식 서승재-김원호 조(3위·이상 삼성생명)도 세계랭킹 1위인 말레이시아의 옹유신-테오예이 조를 2-0(21-16 21-17)으로 따돌리고 우승을 차지했다. 서승재와 김원호는 올해 말레이시아오픈, 독일오픈, 전영오픈, 인도네시아오픈에 이어 5번째 우승을 합작했다. zangpabo@newspim.com 2025-07-20 17:37