"연내 MSD·내년초 아스트라제네카 항암제와 병용임상"
12월 美 혈액암학회서 발표…다발성골수종 치료에도 효과
[수원=뉴스핌] 김근희 기자 = 바이오 벤처기업 메드팩토는 다음 달 자체 개발 중인 신약을 다국적 제약사 MSD의 항암제와 함께 투여하는 임상시험을 시작한다.
지난 12일 수원시 광교로 메드팩토 본사에서 만난 김성진 메드팩토 대표는 "병용임상을 위한 식품의약품안전처의 허가와 병원 연구윤리심의위원회(IRB) 승인도 마쳤다"며 "다음 달 첫 환자 투여가 시작될 것"이라고 말했다.
◆ "암 주변 환경 조절해 치료 효과↑"
메드팩토는 유전체 분석기업 테라젠이텍스의 관계사로, 신약후보 물질 '백토서팁 (TEW-7197)' 등 신약을 개발하고 있다. 테라젠이텍스에서 부회장을 맡고 있는 김 대표가 2013년 회사 바이오연구소 내에서 분사(스핀오프)했다.
메드팩토가 현재 개발 중인 백토서팁은 면역항암제의 치료 효과를 떨어트리는 'TGF-베타(TGF-β)'의 신호전달을 선택적으로 억제하는 물질이다.
TGF-베타는 정상 세포에서는 암을 억제하지만, 암세포에서는 오히려 암 전이를 촉진한다. 또 암세포가 면역세포의 공격을 피하려고 주변에 섬유질을 쌓는데, 이 때도 TGF-베타가 분비된다.
김 대표는 "환자의 면역기능을 강화해 암을 치료하는 면역항암제는 TGF-베타 분비를 억제하지 못하기 때문에 치료 효과가 낮았다"며 "백토서팁은 TGF-베타를 저해하는 등 암 주변 환경을 조절하기 때문에 병용투여하면 치료 효과가 높아질 것"이라고 설명했다.
메드팩토는 이 같은 효능을 증명하기 위해 다음 달부터 백토서팁을 MSD의 면역항암제 '키트루다'와 병용투여하는 임상 1b·2a상을 시작한다. 내년 초에는 다국적사 아스트라제네카의 '더발루맙'과 백토서팁의 1b·2a 병용임상을 진행할 예정이다.
◆ 다음 달 미국 학회서 '백토서팁' 연구 발표
김 대표는 이번 백토서팁의 병용임상이 좋은 결과를 낼 것이라고 기대하고 있다.
올해 초 TGF-베타 저해제와 면역항암제를 함께 사용하면 치료 효과가 더 높다는 논문 2편이 네이처지에 실릴 정도로 학계에서는 'TGF-베타'가 주목받고 있기 때문이다.
또 김 대표는 세계에서 손꼽히는 TGF-베타 전문가다. 그는 1994년 미국 국립보건원(NIH)에서 종신 수석연구원으로 일하면서, TGF-베타 수용체 유전자에 결손이 일어날 경우 정상 세포가 암세포로 변한다는 것을 세계 최초로 밝힌 바 있다.
김 대표는 "백토서팁은 단독 임상시험 1상 중간 결과 50주 이상 복용해도 부작용이 거의 없을 정도로 경쟁 TGF-베타 저해제보다 안전성이 높다"며 "화학합성으로 만든 물질이기 때문에 바이오의약품보다 생산단가가 낮고, 용량 조절도 쉽다"고 했다.
메드팩토는 오는 12월1일부터 미국 샌디에이고에서 열리는 미국 혈액학회(ASH)에서 백토서팁의 효능을 발표할 계획이다. 이에 앞서 지난 1일 연구 논문의 초록이 선공개 되자 업계에서도 메드팩토를 주목했다.
초록에 따르면 백토서팁은 다발성골수종 치료에 있어서 효능을 나타냈다. 기존 다발성골수종 치료제 포말리도마이드와 백토서팁의 병용투여 임상에서 환자들의 무진행 생존율이 100%를 기록했다. 무진행 생존율은 약물 투여 후 암이 더 증식하지 않는 생존율을 뜻한다.
김 대표는 "이번 연구자 임상을 기반으로 신약 허가를 위한 임상 2상을 할 계획"이라며 "초록이 공개되자마자 다국적 제약사에서 관심이 있다며 연락이 왔다"고 말했다.
◆ "내년 상장 목표…신약개발 자금 마련"
메드팩토는 백토서팁 외에도 다양한 신약후보물질을 대상으로 신약 개발을 진행하고 있다. 특히 모회사인 테라젠이텍스의 유전체 분석 기술을 통해 새로운 물질의 기전과 바이오마커(치료 반응을 알 수 있는 지표)를 찾아낸다.
회사는 암 환자의 혈액에서만 분비되는 'BSP1'이라는 물질을 발견했다. 김 대표는 "BSP1은 암의 재발·전이에 관련이 있는 물질"이라며 "동물실험에서 BSP1을 제거하면 암이 전이되지 않았다"고 설명했다.
메드팩토는 현재 흑색종을 적응증으로 BSP1의 동물실험을 진행 중이다. 면역항암제와 BSP1 항체를 함께 투여할 경우 치료 효과가 나타났다. 회사는 전임상을 마치고, 내년 후반기에 임상 1상을 진행할 계획이다.
메드팩토는 이러한 신약개발 자금 마련을 위해 내년을 목표로 상장을 준비 중이다. 김 대표는 "신약을 개발하고, 메드팩토의 힘으로 허가까지 받고 싶다"며 "이를 위해 다양한 전략을 세우고 상장을 추진할 것"이라고 강조했다.
keun@newspim.com
