[서울=뉴스핌] 김양섭 기자 = 면역치료제 신약개발 전문기업 바이오리더스(142760)는 희귀질환인 듀센형 근디스트로피(Duchenne muscular dystrophy, 이하 DMD) 치료 신약인 BLS-M22에 대한 임상시험 1상 진행을 위해 식품의약품안전처에 임상시험계획을 신청했다고 23일 밝혔다. BLS-M22는 DMD질환과 관련해 지난 2017년 12월 미국FDA로부터 희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정받은 바이오리더스의 신약치료제이다.
미국 FDA에 따르면 DMD는 희귀 유전질환의 일종으로 근육 위축증 가운데 가장 빈도 높게 발생하고 있으며 스테로이드 처방을 통해 근력과 호흡기능을 조금 호전시키는 방법 이외에는 현재까진 마땅한 치료제가 없는 희귀질환이다. DMD치료제와 같은 글로벌 희귀질환 의약품 시장 규모는 연평균 8.6% 증가해 2025년에는 2000억불(한화 약 220조)에 육박할 것으로 전망된다.
미국 FDA의 희귀의약품 지정(ODD)은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 희귀의약품으로 지정된 치료제는 세금 감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받는다.
현재 바이오리더스가 개발하고 있는 경구용 DMD치료 신약인 BLS-M22는 항원 디스플레이 기술인 MucoMAX®을 이용한 면역 치료 신약으로서 근육의 형성을 방해하는 마이오스타틴(Myostatin)을 억제해 근육 형성을 촉진하는 치료기작을 갖고 있는 글로벌 신약이다.
이에 대해 바이오리더스 관계자는 “임상의 성공은 약물의 특성과 성질이 정확하게 반영된 최적의 임상시험계획을 수립하는 것이 매우 중요하기 때문에 DMD 치료 신약의 성공적인 임상시험을 위해 삼성서울병원과 희귀질환 임상시험 수행실적이 많은 글로벌 CRO, 그리고 BLS-M22에 가장 적합한 시험계획을 설계하고자 많은 연구진들이 함께 시간을 투자했다"면서 "BLS-M22는 미국 FDA로부터 희귀의약품(ODD)지정까지 받은 신약으로 임상시험 1상이 완료되면 기본적인 인체 대상으로 안전성 평가 결과뿐만 아니라 혈액 속 면역 반응을 통해 항체가 생성됐는지의 여부도 확인 할 수 있는 면역원성 결과까지 확보할 수 있다"고 설명했다. 이어 "이러한 점 때문에 글로벌 임상시험이 즉시 가능해 초기단계에서 이미 이 기술에 대한 글로벌 빅파마 등으로부터 글로벌 임상과 기술이전에 대한 많은 러브콜을 받고 있는 당사의 주요 파이프라인 중 하나"라고 덧붙였다.
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